La prestigiosa revista Cell Stem Cell publica los resultados de una investigación preclínica que ha conseguido corregir el defecto genético en las células madre sanguíneas de pacientes con anemia de Fanconi mediante una novedosa manera de editar el genoma. Este trabajo demuestra por primera vez que la generación controlada de mutaciones con la tecnología CRISPR/Cas9 puede corregir de manera eficaz las mutaciones originales responsables de esta enfermedad. Además, las células editadas muestran un mayor crecimiento que las células enfermas, lo que permite la progresiva sustitución de estas últimas. La investigación, que se propone como una estrategia de tratamiento tanto para la anemia de Fanconi como para otras enfermedades que afectan a las células madre de la sangre por su simplicidad y gran eficacia, ha sido realizada por investigadores del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).
Juan Antonio Álvaro de la Parra: Innovadora estrategia
Gerente del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
19 septiembre 2019 | 16:45 h
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