El tratamiento más caro del mundo ha cambiado de manos en la misma empresa en un mes, después del visto bueno de la (FDA, por sus siglas en inglés) a la terapia génica Zynteglo, bluebird bio obtuvo una aprobación acelerada para Skysona, o eli-cel, dirigida al raro trastorno neurológico adrenoleucodistrofia (CALD, por sus siglas en inglés). La compañía cobra tres millones de dólares (2.997.322 euros) por el tratamiento con Skysona, más que los 2,8 millones de dólares (2.798.142,97 euros) de Zynteglo.
En el caso de Skysona, bluebird no ofrecerá un pago basado en los resultados obtenidos por la rareza y la complejidad del trastorno neurológico adrenoleucodistrofia. Esto hace que dicho acuerdo sea sea "extremadamente difícil de implementar tanto para bluebird como para los pagadores", señaló Andrew Obenshain, CEO de bluebird, durante una conferencia telefónica el lunes,
Las terapias génicas tienen un coste muy alto debido al potencial para tratar mediante una sola dosis este tipo de enfermedades mortales. Andrew Obenshain destacó el beneficio clínico que Skysona brinda como tratamiento que se necesita con urgencia para enfermedades raras progresivas, irreversibles y fatales como una de las principales razones del precio.
La adrenoleucodistrofia se caracteriza por un gran deterioro neurológico que puede llegar a producir una pérdida total del movimiento voluntario. En el caso de los pacientes sin tratamiento, la mitad, principalmente niños, mueren dentro de los cinco años posteriores al inicio de los síntomas. Según la estimación de bluebird, afecta aproximadamente a uno de cada 21.000 hombres recién nacidos en los EE. UU. y se espera que cuatro de cada 10 desarrollen la forma cerebral.
“Confiamos en que los riesgos de Skysona se sopesarán cuidadosamente con los riesgos de otros enfoques de tratamiento y el propio CALD"
Con el objetivo de demostrar la validez del tratamiento, la compañía ha transferido a los 67 pacientes tratados con la terapia génica en los dos ensayos clínicos a un ensayo de seguimiento más largo para continuar monitorizando los datos de seguridad y eficacia durante los próximos 15 años.
“Confiamos en que los riesgos de Skysona se sopesarán cuidadosamente con los riesgos de otros enfoques de tratamiento y el propio CALD, ya que las familias y los médicos toman estas decisiones de tratamiento complejas y profundamente personales”, comentó Obenshain en referencia a la suspensión clínica que emitió la FDA a la terapia Skysona en agosto de 2021.
Estas dos aprobaciones consecutivas otorgan a bluebird dos cupones de revisión prioritarios, que la compañía planea vender por alrededor de 100 millones de dólares (99.881.484 euros) cada uno para mantener las operaciones en funcionamiento.
Bluebird espera que la revisión reduzca su consumo anual de efectivo de 240 millones de dólares (239.814.228 euros) a 245 millones de doláres (244.773.026 euros ) en 2023, dijo el director de estrategia y finanzas, Jason Cole, en la llamada. La compañía cree que tiene "recursos suficientes para comercializar con éxito Zynteglo y Skysona y presentar la solicitud de biológico lovo-cell a tiempo en el primer trimestre de 2023", concluyó Cole.