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NO HA CUMPLIDO LOS OBJETIVOS

Biogen anuncia el fracaso del ensayo de su terapia génica

El estudio XIRIUS no cumplió con su criterio de valoración principal de demostrar una mejora estadísticamente significativa.

Sede de Biogen
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17.05.2021 - 16:00

Biogen ha anunciado los resultados del estudio Fase 2/3 XIRIUS del cotoretigeno toliparvovec (BIIB112), una terapia génica que se investiga como una terapia de tiempo para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). 

El XLRP es una enfermedad retiniana hereditaria y poco común que se asocia con la pérdida progresiva de la visión a medida que las células sensibles a la luz de la retina se deterioran gradualmente. Los síntomas iniciales son dificultad para ver por la noche, seguidos de restricción del campo de visión y eventualmente ceguera en la mayoría de las personas a la edad de 40 años. Los pacientes que viven con XLRP actualmente no tienen tratamientos aprobados.

El estudio XIRIUS no cumplió con su criterio de valoración principal de demostrar una mejora estadísticamente significativa

El estudio XIRIUS no cumplió con su criterio de valoración principal de demostrar una mejora estadísticamente significativa en la proporción de ojos del estudio tratados con una mejora de ≥7 dB con respecto al valor inicial en ≥5 de los 16 loci centrales de la cuadrícula 10-2 evaluados por la Evaluación de Integridad Macular (MAIA) microperimetría. Esta evaluación se realizó a los 12 meses y se comparó con el ojo de estudio de los pacientes asignados al azar al grupo de control no tratado. Se observaron tendencias positivas en varios criterios de valoración secundarios preespecificados clínicamente relevantes.

"Aunque el estudio de fase 2/3 XIRIUS del cotoretigeno toliparvovec no alcanzó su criterio de valoración principal, nos alientan las tendencias positivas en otros criterios de valoración clínicamente relevantes preespecificados, como una medida de la agudeza visual en condiciones de poca luz", ha señalado Katherine Dawson, jede de la unidad de desarrollo terapéutico de Biogen. 

''El XLRP es una forma grave de retinosis pigmentaria de inicio temprano, y las personas que la padecen se enfrentan a una ceguera casi segura al final de la cuarta década, lo que comúnmente conduce a la pérdida de la independencia, la depresión y el desempleo. Estamos trabajando para evaluar más a fondo los datos del estudio XIRIUS antes de comunicar los próximos pasos potenciales para el programa de desarrollo clínico de cotoretigeno toliparvovec'', ha subrayado.

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