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ALERTA

BioMarin suspende su ensayo de terapia génica tras observar tumores en ratones

El estudio en ratones realizado por BioMarin para evaluar la durabilidad de BMN 307, disparó la alarma de la FDA, lo que llevó al regulador a suspender la fase 1/2 del ensayo clínico.

Sede de BioMarin
Sede de BioMarin

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08.09.2021 - 00:00

BioMarin Pharmaceutical ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido clínicamente el estudio BMN 307 Phearless Phase 1/2 que está evaluando BMN 307, una terapia génica de AAV5-fenilalanina hidroxilasa (PAH) en investigación, en adultos con fenilcetonuria (PKU). El control clínico de la FDA se basó en los hallazgos de seguridad provisionales de un estudio farmacológico preclínico, sin BPL.  

Tal y como ha informado la compañía en un comunicado, llevó a cabo este estudio preclínico para comprender la durabilidad de la actividad de BMN 307 en ratones con dos mutaciones de la línea germinal, que pueden predisponer a los ratones al desarrollo de malignidad. Una mutación eliminó el gen PAH que faltaba en la PKU y la segunda hizo que los animales fueran inmunodeficientes.

Así, de 63 animales tratados, seis de siete animales a los que se les administró BMN 307 en el grupo de dosis más alta tenían tumores en la necropsia hepática 52 semanas después de la dosificación con evidencia de integración de porciones del vector AAV en el genoma. No se observaron lesiones en ningún ratón a las 24 semanas. Cinco de estos animales tenían adenomas y uno tenía un carcinoma hepatocelular (CHC). La traducibilidad de estos hallazgos a humanos es incierta y está bajo investigación adicional.

BioMarin trabajará con la Junta de Revisión de Datos y los Investigadores Principales para evaluar más a los participantes del estudio que han recibido la dosis y continuará monitoreándolos a largo plazo

Hasta la fecha, la compañía farmacéutica solo ha dosificado a humanos en el estudio clínico de fase 1/2 de Phearless con dosis más bajas. Debido en parte al riesgo previamente identificado por estudios históricos con roedores, la salud del hígado de los participantes del estudio Phearless se monitorea regularmente.

Ahora, BioMarin trabajará con la Junta de Revisión de Datos y los Investigadores Principales para evaluar más a los participantes del estudio que han recibido la dosis y continuará monitoreándolos a largo plazo.

"Más de 3.000 pacientes han sido tratados con terapia génica y no hay informes de cánceres emergentes como consecuencia. Reconociendo la complejidad del tema como se destaca en la discusión de la FDA de esta semana, se ha observado mutagénesis integracional y la formación de cáncer resultante en ratones que utilizan otros vectores de AAV ", ha declarado Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de BioMarin. "Por lo tanto, planeamos investigar estos hallazgos. Para los pacientes que ya han recibido dosis más bajas de estos vectores, continuaremos evaluando y monitoreando cuidadosamente su salud. Estamos comprometidos a comprender y mitigar cualquier riesgo de causa del cáncer", ha asegurado.

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