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distrofia muscular de Duchenne

Catalent firma con Sarepta para fabricar la terapia génica contra la distrofia muscular de Duchenne

La compañía estadounidense se sumerge en el tratamiento de esta enfermedad que provoca un desorden progresivo del músculo hasta inhabilitarlo.

Sede de Catalent
Sede de Catalent

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09.01.2023 - 12:00

El proveedor global de tecnologías de entrega, desarrollo y producción de medicamentos, productos biológicos, terapias génicas y productos de salud para el consumidor, Catalent, ha firmado un acuerdo con Sarepta Therapeutics para fabricar la que parece ser la primera terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne.

Esta enfermedad provoca un desorden progresivo del músculo que termina con la pérdida de su función y la independencia de sus afectados. El pasado mes de noviembre, la Agencia del Medicamento de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de licencia de productos biológicos de Sarepta, delandistrógeno moxeparvovec (SRP-9001), que sería la primera terapia génica utilizada para tratar la afección.

En cuanto a la propia terapia, está diseñada para administrar el gen que codifica la microdistrofina en el tejido muscular que desencadena la producción de esta proteína, que se ve tan afectada en los pacientes que sufren esta enfermedad.

Esperamos trabajar juntos para fabricar estos productos que pueden cambiar y salvar vidas para pacientes diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne y distrofia muscular de cinturas

Además del acuerdo de suministro de SRP-9001, la firma recoge el respaldo de múltiples candidatos de terapia génica de Sarepta para la distrofia muscular de cinturas, un grupo heterogéneo de distrofias musculares caracterizado por debilidad proximal que afecta a la cintura escapular y pélvica.

"Nuestra asociación con el equipo de Sarepta abarca casi una década a través de múltiples programas y modalidades. Esperamos trabajar juntos para fabricar estos productos que pueden cambiar y salvar vidas para pacientes diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne y distrofia muscular de cinturas ", señaló Alessandro Maselli, director de Catalent.

A principios de noviembre, Sarepta emitió 1200 millones de dólares (1.124.016.512 euros) en notas sénior convertibles al 1,25 % con vencimiento en 2027 para ayudar a la implementación del tratamiento. El objetivo principal de la compañía era alcanzar los 2.100 millones de dólares (1.967.028.864 euros) de financiación.

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