BridgeBio Pharma ha anunciado los principales resultados del mes 12 (Parte A) de ATTRibute-CM, un estudio de fase 3 global en curso que investiga acoramidis para el tratamiento de la miocardiopatía amiloide sintomática por transtiretina (TTR) (ATTR-CM).
Según el estudio, los pacientes con placebo superaron a los que recibieron el tratamiento en una prueba de marcha de seis minutos, a los 12 meses en pacientes con miocardiopatía amiloide transtiretina sintomática o ATTR-CM.
''Las hipótesis que estamos evaluando actualmente incluyen sesgo de contexto, sesgo de formación y una evolución en el diagnóstico y el estándar de atención''
''Este resultado es decepcionante y desconcertante. Junto con muchos otros, estoy buscando respuestas'', ha señalado Neil Kumar, fundador y director ejecutivo de BridgeBio. ''Los resultados no parecen deberse a un desequilibrio de referencia. Las hipótesis que estamos evaluando actualmente incluyen sesgo de contexto, sesgo de formación y una evolución en el diagnóstico y el estándar de atención. El fármaco parece ser farmacológicamente activo y bien tolerado, y observamos una mejora en la calidad de vida con tendencias prometedoras en los eventos adversos que conducen a la muerte. Si observamos suficientes eventos de resultados clínicos en el mes 30, todavía tengo la esperanza de que demostraremos el beneficio del tratamiento con acoramidis'', ha añadido.
''Aunque estos resultados no fueron los que esperábamos, el momento más importante de este ensayo será la lectura de la Parte B a los 30 meses, donde veremos los efectos de la acoramidis en la mortalidad por todas las causas y las hospitalizaciones cardiovasculares. Por lo que he visto hasta ahora, sigo entusiasmado por llegar a ese punto final'', ha concluido Daniel Judge, copresidente del Comité Directivo de ATTRibute-CM.