La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha mantenido una retención clínica en un ensayo clínico de fase 1/2 del tratamiento de terapia génica de Solid Biosciences para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Así, Solid Bio necesitará enviar más información sobre temas, incluida la carga viral total por paciente para convencer a la FDA de que levante la suspensión clínica.
SGT-001, la terapia de transferencia génica mediada por vectores virales adenoasociados que se está probando en el ensayo, se ha encontrado con problemas repetidos. La última etapa del desarrollo problemático de la terapia génica comenzó en noviembre, cuando la FDA colocó un ensayo de fase 1/2 en espera clínica en respuesta a un caso de lesión renal aguda y otros síntomas en un niño que recibió la dosis alta de SGT-001.
La FDA quiere ver más información de fabricación, datos actualizados de seguridad y eficacia para todos los pacientes, así como detalles de la carga viral total que se administrará por paciente
Solid Bio ha pasado los meses desde el inicio de la retención clínica reuniendo y compartiendo evidencia destinada a calmar las preocupaciones de la FDA sobre el ensayo y, según ha subrayado la compañía, "sigue siendo un esfuerzo continuo".
La FDA recibió detalles de las medidas de seguridad para pacientes de Solid Bio en abril, lo que llevó a la agencia a solicitar más datos y análisis relacionados con un nuevo proceso de fabricación. Solid Bio presentó más evidencia el mes pasado, solo para que la FDA le diga a la biotecnología que aún necesita hacer más para levantar la retención clínica.
En ese momento, Solid Bio señaló que la FDA quiere ver más información de fabricación, datos actualizados de seguridad y eficacia para todos los pacientes, así como detalles de la carga viral total que se administrará por paciente. El cofundador y CEO de Solid Bio, Ilan Ganot, expresó su decepción por la decisión de la FDA.
"Continuaremos trabajando con la FDA, ya que creemos que el desarrollo clínico de SGT-001 podría ofrecer beneficios significativos a los pacientes con esta enfermedad devastadora", ha asegurado Ganot.