La FDA sigue sin confiar en el medicamento de Ipsen dirigido a una enfermedad rara

La Agencia del Medicamento de Estados Unidos ha pedido más datos clínicos sobre el palovarotene que dejan abierta la puerta para inicios de 2023.

Sede de la FDA
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Ander Azpiroz
28 diciembre 2022 | 10:25 h
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La farmacéutica Ipsen, ha recibido de nuevo el rechazo de su fármaco para enfermedad rara, palovarotene, por parte de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés).

Este nuevo anuncio no ha pillado por sorpresa a la compañía ya que hace dos meses la FDA retrasó la reunión del panel de expertos para tratar las características y pedir datos adicionales del palovarotene, utilizado para el tratamiento de la osificación heterotópica y la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).

Desde Fierce Pharma apuntan que Ipsen espera que se retome esa reunión que todavía no se ha llevado a cabo y señalan el primer trimestre de 2023 como fecha para un nuevo ciclo de revisión de seis meses. La petición de datos es el punto más llamativo del nuevo anuncio de la FDA ya que se desconoce exactamente qué es lo que quieren saber desde la agencia pero esa insistencia apunta a que algo no va bien.

La FDA retrasó la reunión del panel de expertos para tratar las características y pedir datos adicionales del palovarotene

La fibrodisplasia osificante progresiva es un trastorno del crecimiento óseo ultra raro caracterizado por el desarrollo de huesos en partes del cuerpo donde no deberían estar. Ipsen compró el fármaco en el año 2019 a Clementia Pharmaceuticals por 1.310 millones de dólares (1.230.624.768 euros) con el objetivo de ayudar a las personas que lo padecen, una meta que todavía no se ha podido conseguir.

El palovaroteno fue suspendido antes de acabar el 2019 en base a estudios que evaluaron el medicamento en poblaciones pediátricas con FOP, después de la evidencia de casos de cierre temprano de la placa de crecimiento. Además, la compañía detuvo la dosificación en un ensayo de FOP de fase 3 que incluyó adultos al observar que la evidencia preliminar apuntaba a que no cumpliría con su criterio principal de valoración. Finalmente la suspensión se levantó cuatro meses después.

El competidor BioCryst eliminó el desarrollo de su candidato FOP en noviembre, dejando a Ipsen y Regeneron como los dos principales actores en este sector

La compañía retiró su primera solicitud en agosto de 2021 para agregar más datos, y la FDA aceptó su archivo reenviado en junio de 2022. Las perspectivas optimistas de Ipsen se fundamentan en el potencial de mercado en Canadá. El competidor BioCryst eliminó el desarrollo de su candidato FOP en noviembre, dejando a Ipsen y Regeneron como los dos principales actores en este sector. Si Ipsen cumple con su cronograma del primer trimestre para responder las preguntas de la FDA, aún estaría en camino de obtener una respuesta definitiva antes de que se espere que Regeneron presente una solicitud de aprobación para su candidato en 2024.

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