Apenas dos semanas después de mostrar resultados positivos en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), uniQure y su socio CSL han recibido una suspensión clínica de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) para su tratamiento de la enfermedad hemorrágica etranacogene dezaparvovec.
La terapia génica ha estado en ensayos para la hemofilia B con la esperanza de que pueda proporcionar un enfoque único para curar eficazmente la afección.
Los resultados publicados en la conferencia de ASH a principios de diciembre respaldaron en su mayoría este enfoque, mostrando que la terapia frenó los episodios de sangrado y casi eliminó la necesidad de infusiones de factor IX de coagulación en un estudio de fase 3 que lo probó en hemofilia B severa o moderadamente severa.
Pero ahora, la compañía ha declarado que se ha descubierto que un paciente que recibió una dosis hace más de un año tiene una forma de cáncer de hígado.
Un paciente que recibió una dosis hace más de un año habría desarrollado una forma de cáncer de hígado
Sin embargo, según ha aclarado, "no está claro si esto está relacionado con el tratamiento". Además, UniQure ha señalado que el paciente “tiene múltiples factores de riesgo” de cáncer de hígado, incluidos un historial de veinticinco años de hepatitis C, virus de la hepatitis B, evidencia de enfermedad del hígado graso no alcohólico y edad avanzada.
Todo su programa de terapia génica para la hemofilia B, incluido el estudio fundamental de fase 3 HOPE-B, se ha visto afectado por la suspensión, pero la compañía no espera que esto llegue a su cronograma para llevar el medicamento al mercado.
Sin embargo, la biotecnología también ha apuntado que la dosificación para el paciente "está completa en cada uno de los tres estudios de terapia génica de hemofilia B de uniQure, y no hay un plan para inscribir o tratar a más pacientes".