Un comité asesor de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha suprimido las esperanzas que la compañía Y-mAbs Therapeutics había depositado en obtener la aprobación de su fármaco para enfermedades raras.
Los documentos informativos de la FDA publicados en el período previo a la reunión sugirieron que Y-mAbs enfrentó una ardua batalla para comercializar 131I-omburtamab como tratamiento para las metástasis del sistema nervioso central/leptomeníngeas (SNC/LM) en niños con neuroblastoma después de la multimodalidad estándar de tratamiento. Los problemas descritos por la FDA en el documento informativo tuvieron una repercusión directa en la reunión, desembocando en el voto unánime en contra de omburtamab.
"Creo que los datos contemporáneos del brazo de control externo que muestran una supervivencia similar son convincentes, pero estos números también son increíblemente pequeños"
Christopher Lieu, del Centro de Cáncer de la Universidad de Colorado, entiende que esta decisión "se debe a discrepancias significativas entre el control externo y el grupo de tratamiento". "Creo que los datos contemporáneos del brazo de control externo que muestran una supervivencia similar son convincentes, pero estos números también son increíblemente pequeños. También sería bueno si observáramos una tasa de respuesta clara muy significativa, pero esto también se confunde debido a las múltiples terapias que reciben estos pacientes", ha añadido.
"No estoy convencido de que el fármaco esté haciendo algo más que los efectos del sesgo de selección del tratamiento del centro especializado", ha destacado Jorge Nieva, de la Universidad del Sur de California. "Desde el punto de vista de los datos adicionales, me gustaría ver evidencia de respuestas de un solo agente que sean confiables y no estén contaminadas por la terapia concurrente", ha precisado.
Las acciones de Y-mAbs cayeron un 37% en las operaciones previas a la comercialización desde 8,93 dólares al cierre del mercado el viernes a 5,62 dólares el lunes por la mañana
La FDA podría ir en contra de su comité asesor y aprobar omburtamab, pero el tono del documento informativo y el voto unánime sugieren que las posibilidades de que suceda son escasas. Y-mAbs aún no ha dicho cómo responderá a un rechazo, y en su declaración sobre la votación del comité asesor solo dice que continuará trabajando con la FDA antes de la decisión.
Las acciones de Y-mAbs cayeron un 37% en las operaciones previas a la comercialización desde 8,93 dólares al cierre del mercado el viernes a 5,62 dólares el lunes por la mañana.