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primer disparo CRISPR 'curativo'

Intellia iniciará el primer ensayo clínico para la amiloidosis por transtiretina

El candidato principal de Intellia, NTLA-2001, podría ser el primer tratamiento curativo para ATTR.

Intellia iniciará el primer ensayo clínico para la amiloidosis por transtiretina
Intellia iniciará el primer ensayo clínico para la amiloidosis por transtiretina

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20.10.2020 - 15:55

Intellia Therapeutics ha anunciado la autorización de su solicitud de ensayo clínico (CTA) por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) para iniciar su estudio de Fase 1, que evaluará NTLA-2001 para el tratamiento de la amiloidosis transtiretina hereditaria con polineuropatía (hATTR-PN).

El candidato principal de Intellia, NTLA-2001, podría ser el primer tratamiento curativo para ATTR. Al aplicar la tecnología de eliminación hepática in vivo de la compañía, NTLA-2001 permite la posibilidad de reducir la proteína transtiretina (TTR) de por vida después de un único ciclo de tratamiento.

La terapia en investigación se administra a través de la plataforma de nanopartículas lipídicas no virales patentada de Intellia, que la compañía también está utilizando para desarrollar tratamientos in vivo para otras enfermedades.

"El inicio de nuestro ensayo global de fase 1 NTLA-2001 para pacientes ATTR es un hito importante en la misión de Intellia de desarrollar medicamentos para curar enfermedades graves y potencialmente mortales", ha indicado el presidente y director ejecutivo de Intellia, John Leonard.

La compañía espera dosificar al primer paciente en este ensayo de Fase 1 para finales de 2020, sujeto al impacto de la pandemia Covid-19

"Nuestro ensayo es el primer paso para demostrar que nuestro enfoque terapéutico podría tener un efecto permanente, deteniendo y revirtiendo potencialmente todas las formas de ATTR. Una vez que hayamos establecido la seguridad y la dosis óptima, nuestro objetivo es ampliar este estudio y pasar rápidamente a estudios fundamentales, en los que nuestro objetivo es inscribir a pacientes con polineuropatía y miocardiopatía", ha declarado Leonard.

La compañía espera dosificar al primer paciente en este ensayo de Fase 1 para finales de 2020, sujeto al impacto de la pandemia Covid-19. El primer ensayo global de Intellia en seres humanos será un estudio abierto, multicéntrico y de dos partes de NTLA-2001 en adultos con hATTR-PN, la forma hereditaria de amiloidosis con daño de nervios periféricos.

El estudio incluirá hasta 38 pacientes y consistirá en una fase de dosis única ascendente en la Parte 1 y, después de la identificación de una dosis óptima, una expansión de cohorte única en la Parte 2.

OBJETIVOS PRINCIPALES

Los objetivos principales del ensayo son evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinamia de NTLA-2001, que incluirá la medición de los niveles séricos de TTR después de una única infusión intravenosa. Los objetivos secundarios son evaluar la eficacia de NTLA-2001 en las medidas clínicas de la función neurológica en pacientes con hATTR-NP.

"Me complace liderar el ensayo clínico de fase 1 en el Reino Unido para NTLA-2001, que creo que es una terapia innovadora de edición del genoma de ciclo único con el potencial de transformar la vida de los pacientes con ATTR en todo el mundo", ha señalado Julian Gillmore, investigador coordinador nacional del ensayo y experto en el tratamiento de ATTR.

Más allá de su primera aplicación en el Reino Unido, Intellia está presentando solicitudes regulatorias adicionales en otros países como parte de su estrategia de desarrollo global en curso.

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