La tecnología de oligonucleótidos antisentido de Ionis forma la columna vertebral de tres medicamentos para tratar enfermedades raras. Ahora, la compañía está aplicando la tecnología al mieloma múltiple de cáncer de sangre y tiene resultados positivos en modelos de ratones que, según dice, respaldan un ensayo de fase 1 lanzado recientemente.
Para ello, Ionis se ha asociado con investigadores de la Universidad de California en San Diego (UCSD) para inhibir IRF4 utilizando un oligonucleótido antisentido.
En modelos de ratón de mieloma múltiple, el fármaco, llamado ION251, redujo significativamente los niveles de células de mieloma múltiple y mejoró la supervivencia.
Los investigadores de UCSD e Ionis probaron el fármaco antisentido durante seis semanas en modelos de ratón con mieloma múltiple
Los investigadores de UCSD e Ionis probaron el fármaco antisentido durante seis semanas en modelos de ratón con mieloma múltiple, administrando una dosis al día durante una semana, seguida de tres dosis por semana.
Más del 70% de los ratones tratados sobrevivieron al cáncer, mientras que ninguno de los animales del grupo de control vivió. En los ratones tratados, "no pudimos encontrar ninguna célula de mieloma que nos quedara para estudiar", ha indicado Leslie Crews, profesora asistente en el departamento de medicina regenerativa de UCSD.
Los investigadores también estudiaron células de pacientes con mieloma múltiple y de donantes sanos. ION251 erradicó las células madre del mieloma múltiple pero dejó las células sanguíneas sanas solas.