Astellas Pharma ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación Fast Track para el desarrollo de ASP0367/MA-0211 como un tratamiento potencial para las miopatías mitocondriales primarias (PMM).
La PMM es una enfermedad mitocondrial compleja en la que las mutaciones genéticas afectan principalmente la función de las mitocondrias, lo que da como resultado una función muscular reducida, una resistencia reducida al ejercicio (es decir, intolerancia al ejercicio), aumento de la fatiga y atrofia muscular.
Además, PMM puede presentar condiciones de salud graves y potencialmente mortales debido a la participación de múltiples órganos.
Los datos preclínicos y los resultados del estudio de voluntarios sanos de fase I de Astellas sugieren colectivamente que ASP0367, un modulador de PPARδ administrado por vía oral, podría mejorar la intolerancia al ejercicio y la fatiga en pacientes con PMM al aumentar el número y mejorar la función de las mitocondrias en las células del paciente. ASP0367 entrará en un estudio de fase II/III (MOUNTAINSIDE) para validar la eficacia y seguridad en pacientes con PMM.
ASP0367 entrará en un estudio de fase II/III (MOUNTAINSIDE) para validar la eficacia y seguridad en pacientes con PMM
Astellas explora la biología mitocondrial como un enfoque principal de su estrategia de I + D y se compromete a proporcionar tratamientos utilizando nuevas modalidades. Dirigirse a la función mitocondrial es un enfoque innovador para abordar enfermedades con importantes necesidades médicas no cubiertas de formas novedosas y eficaces. Con la adquisición de Mitobridge, en 2018, Astellas ha obtenido acceso a la experiencia de Mitobridge en biología mitocondrial y a una serie de programas innovadores que incluyen ASP0367.
El sistema de designación Fast Track de la FDA tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de agentes terapéuticos para enfermedades graves o potencialmente mortales con una gran necesidad médica insatisfecha. Se espera que la designación Fast Track acelere el desarrollo clínico de ASP0367.
"Las miopatías mitocondriales primarias son una enfermedad grave y compleja con una necesidad insatisfecha significativa y sin terapias aprobadas", ha dicho Salim Mujais, vicepresidente senior y jefe de área terapéutica, especialidades médicas de Astellas.
"Con el desarrollo de ASP0367, un modulador oral de la producción de energía mitocondrial una vez al día, esperamos aliviar la grave carga de esta enfermedad sobre los pacientes, sus familias y sus cuidadores", ha añadido.