Nobelpharma America y su subsidiaria Nobelpharma en Tokio han anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Hyftor, gel tópico de sirolimus 0,2%, como el primer tratamiento tópico indicado para el angiofibroma facial asociado con CET en adultos y niños de seis años de edad o más. Hyftor tiene el estatus de medicamento huérfano para esta indicación.
"La aprobación de Hyftor en Estados Unidos es un hito importante para Nobelpharma. No solo es nuestra primera aprobación de la FDA, sino que también es el primer tratamiento tópico aprobado por la FDA para el angiofibroma facial asociado con el complejo de esclerosis tuberosa", ha señalado Yoshiki Kida, presidente y CEO de Nobelpharma América, al tiempo que ha subrayado que "esta aprobación histórica traerá una terapia muy necesaria para las personas con complejo de esclerosis tuberosa".
El CET es un trastorno genético que hace que se formen tumores en varios órganos, principalmente el cerebro, los ojos, el corazón, los riñones, la piel y los pulmones, y continúa durante toda la vida de quienes lo padecen.
Hyftor es el primer tratamiento tópico aprobado por la FDA para el angiofibroma facial en personas con complejo de esclerosis tuberosa (TSC) de seis años en adelante
El angiofibroma facial se observa en aproximadamente el 75% y 80% de los pacientes con CET. Los angiofibromas faciales asociados con CET se refieren a lesiones cutáneas faciales causadas por mutaciones genéticas que dan como resultado un crecimiento celular no regulado. Sin tratamiento, pueden causar desfiguración significativa, sangrado, prurito y eritema.
En Estados Unidos, aproximadamente 50.000 personas tienen CET y en torno a unas 40.000 tienen angiofibroma facial relacionado con CET, y la mayoría se diagnostica en la infancia.
"El TSC es una enfermedad complicada y el angiofibroma facial es una cosa más de la que deben preocuparse tanto los padres de niños con TSC como los adultos con TSC", ha indicado, por su parte, Kari Luther Rosbeck , presidente y director ejecutivo de TSC Alliance. "Un tratamiento tópico aprobado por la FDA ofrece nuevas esperanzas para ellos y la Alianza TSC está muy complacida de que esta opción de tratamiento ahora esté disponible", ha asegurado.
Hyftor se fabrica en un entorno cGMP, lo que ayuda a proporcionar una formulación de administración de gel uniforme. Nobelpharma se compromete a ayudar a garantizar que sus medicamentos sean accesibles y planea ofrecer programas de apoyo al paciente destinados a ayudar a los pacientes elegibles a lo largo de su proceso de tratamiento. Estará disponible en los Estados Unidos en los próximos meses.