El fármaco Losmapimod de Fulcrum Therapeutics no ha funcionado mejor que el placebo en un análisis intermedio de los datos de un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).
No obstante, según ha informado FierceBiotech, a pesar del revés, Fulcrum elogió los datos como "muy alentadores", enfocándose en los resultados de un análisis de sensibilidad preespecificado para defender una lectura optimista del análisis intermedio.
Losmapimod es un inhibidor de la proteína quinasa activada por mitógenos p38α / β que Fulcrum adquirió de GlaxoSmithKline (GSK) el año pasado. Fulcrum se comprometió a pagar hasta 37,5 millones de dólares en hitos clínicos y regulatorios por el activo en la creencia de que puede bloquear la expresión de DUX4.
El medicamento no ha funcionado mejor que el placebo en un análisis intermedio de los datos de un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral
El ensayo de fase 2 es la primera gran prueba clínica de esa hipótesis. Hasta ahora, losmapimod se está quedando corto. Después de 16 semanas, los sujetos que recibieron losmapimod dos veces al día experimentaron un aumento de 3,7 veces en la expresión de DUX4 medida en biopsias de músculo esquelético, en comparación con un aumento de 2,8 veces en el grupo de placebo. Numéricamente, el placebo funcionó mejor que losmapimod.
Fulcrum necesitará más datos para validar esa hipótesis. Se está trabajando para recopilar los datos. La fase 2 incluyó a 80 sujetos y debía evaluar la actividad de DUX4 en todos ellos a las 16 semanas. Ese plan cambió cuando COVID-19 impidió que los investigadores tomaran biopsias musculares, lo que llevó a Fulcrum a extender el estudio y tomar muestras de algunas personas a las 36 semanas. Al cambiar el protocolo, Fulcrum optó por utilizar biopsias ya tomadas a las 16 semanas para un análisis intermedio.