La terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de Sarepta Therapeutics no ha conseguido vencer al placebo en un ensayo clínico de fase 2.
Según ha informado la compañía en un comunicado, los puntajes de capacidad motora funcional en el brazo SRP-9001 no fueron estadísticamente mejores que en el grupo placebo, casi reduciendo a la mitad el precio de las acciones de Sarepta y generando dudas sobre un programa clave.
La mejora media en el grupo de placebo fue de 0,9, lo que provocó que el ensayo clínico no alcanzara su criterio de valoración funcional principal
Los investigadores asignaron al azar a 41 pacientes con DMD de cuatro a siete años de edad para que tomaran SRP-9001 o placebo. A las 48 semanas, los niños tratados con la terapia génica tuvieron una mejora media de 1,7 en la escala de capacidad motora funcional de 17 puntos de la NSAA. La mejora media en el grupo de placebo fue de 0,9, lo que provocó que el ensayo clínico no alcanzara su criterio de valoración funcional principal.
Pese a los resultados, el director ejecutivo de Sarepta, Doug Ingram, ha declarado que tiene "más confianza que nunca" sobre el programa de terapia genética.
Por su parte, Louise Rodino-Klapac, directora científica de Sarepta, ha transmitido a los inversores que las características de referencia de seis y siete años favorecían mucho al placebo, "muy probablemente contribuyeron a la falta de significación estadística" en la cohorte y lo hicieron "prácticamente imposible" para detectar una diferencia de tratamiento. Las afirmaciones reflejan la posición de Rodino-Klapac de que "la línea de base predice la trayectoria, hasta cierto punto".