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VARIOS ENSAYOS

Sarepta Therapeutics proporciona actualización de su terapia para la distrofia muscular de Duchenne

OTAT ha solicitado que Sarepta utilice un ensayo de potencia adicional para la liberación de material de proceso comercial SRP-9001 antes de la dosificación en un estudio clínico.

Sede de Sarepta Therapeutics
Sede de Sarepta Therapeutics

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15.09.2020 - 15:55

Sarepta Therapeutics ha anunciado que ha completado solo una respuesta escrita de tipo C 'reunión con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas (OTAT), parte del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés), para obtener la aprobación de OTAT sobre el comienzo de su próximo ensayo clínico para SRP-9001 utilizando material de proceso comercial.

SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-distrofina) es la terapia de transferencia genética en investigación de Sarepta para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.

Entre otros elementos, OTAT ha solicitado que Sarepta utilice un ensayo de potencia adicional para la liberación de material de proceso comercial SRP-9001 antes de la dosificación en un estudio clínico.

OTAT ha solicitado que Sarepta utilice un ensayo de potencia adicional para la liberación de material de proceso comercial SRP-9001 antes de la dosificación en un estudio clínico

Sarepta tiene varios ensayos y datos existentes que cree que podrían emplearse en respuesta a la solicitud de OTAT. Sin embargo, se requiere un diálogo adicional con el regulador estadounidense para determinar la aceptabilidad del enfoque del ensayo de potencia.

"Esperamos trabajar con OTAT para satisfacer potencialmente sus solicitudes y obtener claridad sobre el momento del comienzo de nuestro estudio de suministro comercial. Proporcionaremos más actualizaciones a medida que podamos", ha indicado Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics.

"Todos los días, miles de niños degeneran a causa del daño irreversible causado por la distrofia muscular de Duchenne. Es por esa razón que trabajaremos sin descanso con la División para satisfacer cualquier solicitud de OTAT y continuar con el avance de una terapia potencialmente transformadora para estos pacientes", ha concluido Ingram. 

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