La compañía farmacéutica Ultragenyx ha detenido la dosificación en un ensayo de fase 1/2 de un fármaco para enfermedades raras después de que los pacientes perdieran temporalmente la capacidad de caminar.
Concretamente, según ha informado FierceBiotech, todos los sujetos tenían debilidad en las extremidades inferiores después de recibir el oligonucleótido antisentido GTX-102, lo que llevó a Ultragenyx a pausar el estudio y planificar la modificación de la dosis.
El ensayo clínico reclutó a cinco pacientes con síndrome de Angelman y cada uno de ellos recibió cuatro dosis mensuales de tamaño creciente.
Un paciente sufrió debilidad en las extremidades inferiores después de recibir una dosis única en el segundo nivel más alto y los otros cuatro pacientes desarrollaron debilidad en las extremidades inferiores después de tomar la dosis más alta. Los síntomas aparecieron de una a cuatro semanas después de la última dosis.
Los síntomas aparecieron de una a cuatro semanas después de la última dosis
En dos pacientes, la debilidad "progresó a una incapacidad para caminar o soportar peso". Los eventos adversos llevaron a Ultragenyx y su socio GeneTx Biotherapeutics a pausar la dosificación y administrar inmunoglobulina intravenosa y corticosteroides.
"Los aspectos más graves de los hallazgos neurológicos se resolvieron de manera constante y sustancial a las pocas semanas de la pausa de dosificación y la implementación del tratamiento", ha subrayado Ultragenyx en un comunicado.
En cuatro pacientes, el evento adverso se resolvió completamente entre 19 y 70 días después del inicio. La condición del quinto paciente "mejoró sustancialmente" entre tres y cuatro semanas.