Golpe para Biogen. Después de las dudas y la polémica que ha generado la aprobación de su fármaco contra el alzheimer, Aduhelm, ahora, un ensayo en etapa tardía de su tratamiento experimental para una forma hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) no ha logrado su objetivo principal.
Según ha informado la agencia de noticias Reuters, la compañía ha declarado que las medidas secundarias y los biomarcadores han mostrado tendencias favorables por lo que colaborará con los reguladores y otras partes interesadas para comprender el significado de estos datos y los posibles caminos a seguir.
Biogen está tratando a pacientes de prueba en un estudio de seguimiento y recientemente lanzó una prueba de Fase 3 del medicamento, tofersen, en pacientes que aún no experimentan síntomas de ELA.
Tofersen, administrado directamente en el canal espinal cada mes, está diseñado para suprimir la producción de SOD1, una proteína que puede acumularse hasta niveles tóxicos en pacientes con ELA
Tofersen, administrado directamente en el canal espinal cada mes, está diseñado para suprimir la producción de SOD1, una proteína que puede acumularse hasta niveles tóxicos en pacientes con ELA con mutaciones en un gen específico.
Después de 28 semanas de tratamiento, el ensayo de 108 pacientes mostró una diferencia de 1,2 puntos en una escala que evalúa el estado funcional de los pacientes con ELA de progresión rápida que recibieron tofersen en comparación con los pacientes que recibieron placebo, lo que no fue estadísticamente significativo. En el grupo de pacientes con enfermedad de progresión más lenta, la diferencia fue de 1,4 puntos.
La mayoría de los efectos secundarios en los pacientes del ensayo fueron de leves a moderados, incluidos dolor de cabeza y dolor de espalda, pero dos pacientes experimentaron inflamación de la médula espinal y el 5,6% de los pacientes con tofersen abandonaron el estudio.