Europa autoriza seis medicamentos huérfanos para enfermedades raras en lo que va de año

Están indicados para patologías como un tipo determinado de hemofilia, la enfermedad de Fabry o el mieloma múltiple, entre otras. El año pasado fueron autorizados 15 fármacos.

CS
1 agosto 2016 | 23:59 h
Europa autoriza seis medicamentos huérfanos para enfermedades raras en lo que va de año
Europa autoriza seis medicamentos huérfanos para enfermedades raras en lo que va de año
Actualmente, en España existen alrededor de tres millones de personas con una enfermedad rara. Además, el 50% de la mortalidad infantil es a consecuencia de estas patologías poco frecuentes y, en su mayoría, incurables. Los especialistas coinciden en que la demora en el diagnóstico y la falta de acceso a los recursos asistenciales y tratamientos son los principales escollos a los que se debe hacer frente en el abordaje de estas patologías.

El 42,68% de los pacientes con una enfermedad rara determinada asegura no disponer de tratamiento
Uno de cada cinco afectados por enfermedades raras sufrió una demora diagnóstica de 10 o más años y en el 62,28% de los casos, esta espera fue de más de un año, según el estudio ENSERio. Esta investigación revela también que el 42,68% de los pacientes con este tipo de patologías asegura no disponer de tratamiento o, si lo dispone, no es el adecuado.

En este contexto, los medicamentos huérfanos son aquellos aprobados exclusivamente para determinadas enfermedades de este tipo por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés). Desde enero de 2016 han recibido la autorización de comercialización europea seis nuevos medicamentos de este tipo indicados para determinadas enfermedades raras.

Desde España, la Aemps también participa en la designación de medicamentos huérfanos a nivel europeo
Uno de esos medicamentos es eftrenonacog alfa, indicado como tratamiento y profilaxis en pacientes con hemofilia B, al igual que albutrepenonacog alfa, con la misma indicación. Ambos fármacos están dirigidos a pacientes de todos los grupos de edad con esta enfermedad. Daratumumab es otro de los medicamentos huérfanos aprobados en lo que va de año, en concreto como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con recaída en mieloma múltiple.

Por otro lado, la EMA también ha autorizado para su comercialización migalastat, como tratamiento a largo plazo en adultos y adolescentes de al menos 16 años con enfermedad de Fabry. Otros de los fármacos aprobados como huérfanos están dirigidos como tratamiento contra la inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina desaminasa y como tratamiento de la narcolepsia en adultos con o sin cataplexia.

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA

Tras la aprobación de este tipo de medicamentos huérfanos en Europa, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Farmacéuticos (Aemps) participa también en la designación de estos fármacos. Durante el año 2015, un total de 187 tratamientos fueron designados en Europa tal y la Comisión Europea autorizó la comercialización de 15 medicamentos así designados.


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