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DESARROLLO ESPAÑOL

Terapia génica contra la deficiencia de piruvato quinasa como medicamento huérfano

Como tratamiento de esta enfermedad rara hereditaria que afecta al metabolismo energético de los glóbulos rojos y provoca anemia. Ha sido declarado como tal en EE.UU.

Terapia génica contra la deficiencia de piruvato quinasa como medicamento huérfano
Terapia génica contra la deficiencia de piruvato quinasa como medicamento huérfano

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05.04.2016 - 16:00

La Food and Drug Administration (FDA,), es decir, la agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de los medicamentos, ha designado el “Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)” como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa, una enfermedad rara hereditaria que afecta al metabolismo energético de los glóbulos rojos y provoca anemia, entre otros síntomas.

Este medicamento huérfano tiene el objetivo de corregir la anemia, así como el resto de los síntomas de la enfermedad
La declaración de medicamento huérfano por parte de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA, que se une a la que ya obtuvo este vector lentiviral por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) en 2014, permitirá que los promotores se beneficien en Estados Unidos de incentivos para el desarrollo de este producto hasta la aprobación de su comercialización.

En el desarrollo de este medicamento han colaborado el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, y el Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz. El Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) es el patrocinador de este medicamento huérfano en Estados Unidos. Esta es la primera designación que obtiene por parte de la FDA.

Estrategias similares se han llevado a cabo con éxito en otras enfermedades genéticas, tales como algunas inmunodeficiencias primarias
Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa. Estas células madre hematopoyéticas obtenidas del paciente y, una vez corregido su defecto genético, se introducen de nuevo en el paciente, con el objetivo de corregir la anemia, así como el resto de los síntomas de la enfermedad. Además, la corrección es duradera y definitiva, pudiéndose considerar curado de su enfermedad genética.

Estrategias similares se han llevado a cabo con éxito en otras enfermedades genéticas, tales como algunas inmunodeficiencias primarias. Los vectores lentivirales, como el ahora declarado medicamento huérfano en Estados Unidos, son más seguros y eficaces que los vectores utilizados en los ensayos iniciales de terapia génica.


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