Un nuevo fármaco reduce un tipo de tumor cerebral

Asociado con esclerosis tuberosa y denominado astrocitoma subependimario de células gigantes

CS
8 octubre 2013 | 00:00 h
Promover una cultura inclusiva en trabajo, esencial para crecer profesionalmente
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José Manuel Lozano | Madrid

Un nuevo fármaco posibilita la reducción del astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA, por sus siglas en inglés) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa, lo que palia la sintomatología asociada a la enfermedad, mejora la calidad de vida del paciente y se postula como "alternativa eficaz" a la cirugía.

Esta patología, que afecta a entre uno y dos millones de personas en el mundo, y que en España contabiliza unos 4.400 casos, es especialmente prevalente en niños. Ésta se caracteriza por el crecimiento de tumoraciones benignas no invasivas en múltiples órganos, las cuales también son denominadas como harmatomas.

Así lo indica la presidenta saliente de la Sociedad Española de Pediatría Neurológica (Senep), la doctora Mari Luz Ruíz Falcó, que añade que la aparición de estas tumoraciones se debe a "una proliferación celular excesiva secundaria a la inactivación de la vía mTOR". En su opinión, ello puede provocar en el paciente síntomas muy leves o muy graves.

Ello depende del tipo de manifestación de la esclerosis tuberosa, la cual provoca afectación neurológica en un 90% de los enfermos, siendo ésta la principal causa de mortalidad, "sobre todo en niños", lamenta. Además, puede provocar epilepsia, que se da en entre un 70% y un 90% de los pacientes; autismo, que afecta a entre un 25% y un 40%, o retraso mental, en un 30% o 40%.

Añadido a ello se encuentra el citado SEGA, que se produce en entre un 5% y un 20% de los pacientes, y para los cuales está indicado everolimus (comercializado por Novartis como Votubia y aprobado por el Ministerio de Sanidad el pasado mes de junio),siempre y cuando tengan al menos 3 años de edad. Así se ha comprobado en el estudio en Fase III EXIST-1, que ha demostrado la reducción del SEGA esperada en el 35% de los pacientes, alcanzando así el objetivo primario de la investigación.

ESTUDIOS TAMBIÉN EN ANGIOMIOLIPOMAS Y EPILEPSIA

Actualmente, ya están aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) los resultados del trabajo EXIST-2, los cuales demuestran mejora en estos pacientes en cuanto a angiomiolipomas. Por último, la tercera versión de estos estudios, y que se encuentra en desarrollo, evalúa su eficacia en la reducción de ataques epilépticos.

Precisamente, Ruíz Falcó indica que el control de estos ataques es necesario para evitar la aparición de los síntomas, los cuales pueden ser, por asociación al SEGA, "hidrocefalia, pérdida de visión y muerte". Ante estos tumores la opción clásica ha sido la cirugía, pero ésta "no evita la posibilidad de reproducción y es complicada por estar vascularizados", sostiene reafirmando su "ilusión" por el nuevo medicamento.

En la misma línea se muestra el director y coordinador del Grupo de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III, el doctor Manuel Posada, que asegura que la investigación en las patologías poco frecuentes es "la que menos se ha visto afectada" por los recortes.

Ello se debe al papel que están desempeñando el consorcio internacional de Investigación en Enfermedades Raras (IRDiRC), en el que participa su grupo, y los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos. Esta colaboración propicia tres proyectos financiados por el Instituto de Salud Carlos III, siendo uno de ellos "la creación de una red de registros nacional de enfermedades raras para España", confirma.

En este sentido, la presidenta de la Asociación Nacional de de Esclerosis Tuberosa, Yolanda Palomo, demanda la creación de unidades de referencia para que los menores no tengan que acudir constantemente a visitar a los especialistas. De cualquier forma, se muestra "esperanzada" por la aparición de everolimus, ya que "puede paliar los síntomas".

En ello trabaja Novartis, que apuesta por la medicina personalizada y por diseñar fármacos "para cada alteración molecular", manifiesta la directora médica de la división de Oncología de la compañía, la doctora Eva López. Por ello, destaca este fármaco, que se está "reevaluando" para su inclusión o no en el copago de medicamentos de dispensación en farmacia hospitalaria pero sin hospitalización.


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