Novartis ha anunciado este viernes nuevos resultados del estudio de Fase III EXPAND de siponimod (BAF312) oral administrado una vez al día en pacientes con esclerosis múltiple secundariamente progresiva (EMSP). El resultado de los análisis estadísticos pre-especificados muestra que el tratamiento con siponimod reduce significativamente el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada en pacientes con EMSP, con y sin recaídas. Además, los nuevos análisis post hoc, que emplean métodos más precisos para estimar el efecto del tratamiento en la progresión de la discapacidad, demuestran que la reducción del riesgo con siponimod es independiente de las recaídas. Siponimod también demostró un beneficio significativo en la velocidad del procesamiento cognitivo, la función más afectada por la EM que suele deteriorarse en personas que padecen la enfermedad. Los resultados se presentarán en la 70ª reunión anual de la American Academy of Neurology (AAN), en Los Ángeles, que se celebrará del 21 al 27 de abril de 2018.
Como ya se observó en la población global del estudio, el tratamiento con siponimod provoca una reducción estadísticamente significativa del riesgo de progresión de la discapacidad que se mantuvo durante 3-6 meses. Los nuevos resultados del estudio EXPAND, que aplican un enfoque basado en modelos más avanzados, muestran una reducción estimada del riesgo de progresión de la discapacidad, que se mantuvo a los tres meses en un 14-20%, comparado con el placebo (calculado mediante un análisis del estrato principal) para pacientes sin recaídas. En el caso de la discapacidad sostenida a los seis meses, la reducción estimada del riesgo fue aún mayor, un 29-33%. Otros enfoques estadísticos complementarios que evaluaban el efecto de siponimod en la progresión de la discapacidad independientemente de las recaídas también demostraron resultados consistentes.
"El efecto beneficioso de siponimod para prevenir la progresión de la discapacidad, independientemente de la reducción de la frecuencia de las recaídas, demuestra que los pacientes con EM secundariamente progresiva podrían beneficiarse de este tratamiento"
"El efecto beneficioso de siponimod para prevenir la progresión de la discapacidad, independientemente de la reducción de la frecuencia de las recaídas, demuestra que los pacientes con EM secundariamente progresiva podrían beneficiarse de este tratamiento", comentó el miembro del comité directivo del estudio Bruce Cree, director de Investigación Clínica y profesor asociado de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Francisco (Estados Unidos). "Es muy emocionante porque muchas personas diagnosticadas con EM recurrente-remitente, el tipo más común de la enfermedad, sufrirán finalmente EMSP y sin nuevas terapias eficaces, podrían experimentar un empeoramiento gradual de la discapacidad a pesar de las escasas recaídas".
En análisis pre-especificados y post hoc, se evaluó el efecto de siponimod en la velocidad de procesamiento cognitivo, medido con el Symbol Digit Modalities Test (SDMT). SDMT es la única prueba cognitiva con relevancia clínicamente demostrada del cambio en la EM y ha sido ampliamente aceptada por pacientes y médicos5. Las pruebas incluían el Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT) para evaluar la velocidad de procesamiento cognitivo, y Brief Visuospatial Memory Test-Revised (BVMT-R) para evaluar la memoria. Desde el momento basal al mes 24, el tratamiento con siponimod demostró un beneficio significativo en la velocidad de procesamiento cognitivo, comparado con placebo para todos los pacientes y tanto para aquellos pacientes que habían sufrido recaídas en los dos años previos al ensayo, como para los que no. El tratamiento con siponimod no provocó diferencias significativas en la memoria.
"Un declive en la capacidad para procesar información rápidamente afecta a más de la mitad de los pacientes con EM y es más grave en la EM secundariamente progresiva que en la EM recurrente-remitente. Estos datos demuestran que siponimod podría tener un impacto significativo en la vida diaria de dichos pacientes", comentó Danny Bar-Zohar, director global de Desarrollo de Neurociencias de Novartis. "Además, los modelos avanzados empleados en los nuevos análisis nos ayudaron a entender mejor la relación entre recaídas y discapacidad y el efecto de siponimod en dichos parámetros. Estos últimos hallazgos nos animan, ya que refuerzan las evidencias clínicas de siponimod como una posible nueva opción de tratamiento muy necesaria para la EMSP".