"Estamos intentando conseguir la autorización condicional de comercialización con el fin de acelerar el acceso a esta terapia"
El CEO y presidente de Ultragenyx, Emil D. Kakkis señala que "sobre la base de los resultados positivos de múltiples estudios en pacientes pediátricos y adultos con XLH, estamos intentando conseguir la autorización condicional de comercialización con el fin de acelerar el acceso a esta terapia para los pacientes". Por su parte, el presidente y CEO de KKI, Tom Stratford, precisa que “la hipofosfatemia ligada al cromosoma X es un trastorno debilitante que causa dolor a largo plazo y angustia entre los afectados y para el cual hay pocos tratamientos efectivos actualmente aprobados centrados en tratar las causas subyacentes”.Además, añade este especialista, "desde Kyowa Hakko Kirin nos esforzamos por contribuir a mejorar la salud y el bienestar de las personas de todo el mundo a través de los avances en la medicina y las tecnologías. Con esta solicitud de comercialización estamos dando un paso adelante significativo para mejorar la vida de los pacientes que sufren de hipofosfatemia ligada al cromosoma X".
SOBRE LA HIPOFOSFATEMIA LIGADA AL CROMOSOMA X (XLH)
XLH es un trastorno del metabolismo del fosfato causado por la pérdida de fosfato en la orina que conduce a hipofosfatemia severa. XLH es la forma hereditaria más común de raquitismo (ablandamiento y debilitamiento de los huesos), que se hereda como un rasgo dominante ligado al cromosoma X, y que afecta tanto a hombres como a mujeres. XLH es una enfermedad específica que se caracteriza por la mineralización inadecuada de los huesos que conduce a un espectro de alteraciones, incluyendo raquitismo, arqueamiento de las piernas, osteomalacia, dolor óseo, marcha de pato, talla baja, deterioro motor, debilidad muscular, seudofracturas de mala curación, estenosis espinal, entesopatía y osteoartritis. A la mayoría de los pacientes pediátricos y algunos pacientes adultos se les administra fosfato por vía oral y vitamina D en forma de calcitriol, que requiere múltiples dosis diarias y una monitorización sobre los posibles riesgos como nefrocalcinosis, hipercalciuria e hiperparatiroidismo.
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