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ENFERMEDAD RARA

La EMA recomienda extender atalureno a niños de más de 2 años con Duchenne

Hasta ahora, el tratamiento tenía la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento para niños ambulantes mayores de 5 años.

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11.06.2018 - 11:36

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acaba de recomendar la aprobación de la ampliación de la indicación de atalureno, comercializado con el nombre de Translarna, al incluir su indicación para los niños a partir de los 2 años de edad, que sufren Distrofia muscular de Duchenne que conservan su capacidad ambulante y presentan la mutación sin sentido (nmDMD).

Los expertos comentan que esta recomendación del organismo sanitario europeo está basada en la revisión de los resultados del ensayo Studio 030, a partir de los cuales el CHMP, concluyó que se demuestra una relación riesgo-beneficio positiva en la población infantil afectada por esta patología neurodegenerativa y devastadora. 

"Los clínicos e investigadores tenemos la convicción de que cualquier terapia que incida sobre la patogenia de esta patología resultará más eficaz en tanto se administre en estadios precoces"

El doctor Juan Vilchez Padilla, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, quien acumula una experiencia de más de 30 años trabajando en el diagnóstico y tratamiento de esta enfermedad infantil, explica que “los clínicos e investigadores -con amplia experiencia en el abordaje de esta cruel enfermedad- tenemos la convicción de que cualquier terapia que incida sobre la patogenia de esta patología resultará más eficaz en tanto se administre en estadios precoces antes de que se establezcan los daños celulares irreparables”.

Asimismo, añade, “hasta ahora, este tratamiento, tenía la aprobación de la EMA para niños ambulantes mayores de 5 años. Sin embargo, somos conscientes de que la enfermedad está presente desde la infancia temprana. Por ello, hemos recibido esta noticia con satisfacción, decisión realizada tras el análisis preliminar de los resultados de un ensayo clínico de este tratamiento en la infancia temprana, cuyos resultados han comprobado su eficacia y ha motivado a la EMA a extender su indicación en la franja de edad de 2 años”, comenta este experto de Valencia y referencia en Europa en el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa.

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