Boehringer Ingelheim ha anunciado que su estudio1 fase III SENSCIS ha cumplido su criterio principal de valoración: reducción de la tasa anual de deterioro de la capacidad vital forzada (CVF) en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (EPI-ES), en comparación con placebo.
Los resultados revelan que los pacientes tratados con nintedanib mostraron una reducción del 44% en la tasa de deterioro de la función pulmonar, que se midió en base a la CVF y fue evaluada durante 52 semanas. Estos nuevos datos se han publicado en New England Journal of Medicine (NEJM)y se han presentado ante la comunidad médica en la Conferencia Internacional de la Sociedad Torácica Estadounidense (ATS, por sus siglas en inglés) en Dallas (EE.UU.).
SENSCIS es el estudio aleatorizado y controlado con placebo, más grande realizado en pacientes con EPI-ES, una enfermedad para la queactualmente no existe ningún tratamiento aprobado. Los resultados también mostraron que nintedanib tenía un perfil de seguridad y tolerabilidad similar al observado en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (FPI), patología para la que el mismo principio activo ya está aprobado en más de 70 países. Estos datos constituyeron la base de la solicitud de autorización de registro de nintedanib en la EPI-ES, que Boehringer Ingelheim presentó ante la FDA y la EMA durante el primer trimestre de 2019. Recientemente, la FDA concedió una revisión prioritaria a la solicitud complementaria de nintedanib en la EPI-ES.
QUÉ ES LA ESCLEROSIS SISTÉMICA
La esclerosis sistémica, también conocida como esclerodermia, es una enfermedad autoinmunitaria rara e incurable que afecta al tejido conjuntivo. Esta enfermedad puede producir cicatrices (fibrosis) en la piel, así como en órganos importantes como el corazón, los pulmones, el tubo digestivo y los riñones y puede causar complicaciones potencialmente mortales. Esta enfermedad, que se estima que sufren entre 15 y 24 personas de cada 100.000 en Europa, afecta cuatro veces más a mujeres que a hombres, y el inicio de la enfermedad suele ocurrir en edades jóvenes (entre los 25 y 55 años).
Esta enfermedad, que se estima que sufren entre 15 y 24 personas de cada 100.000 en Europa, afecta cuatro veces más a mujeres que a hombres, y el inicio de la enfermedad suele ocurrir en edades jóvenes (entre los 25 y 55 años)
Aproximadamente el 25% de los pacientes presentan afectación pulmonar significativa en los tres años siguientes al diagnóstico.Cuando la ES afecta los pulmones, puede provocar enfermedad pulmonar intersticial (EPI), conocida como EPI-ES. Se trata de un factor determinante de la mortalidad en las personas con ES, que representa aproximadamente una tercera parte de las muertes”.
Tal y como explica el Dr. Juan José Alegre, jefe de Sección de Reumatología del Hospital Universitario Dr. Peset de Valencia e investigador en el estudio, “se trata de una enfermedad con manifestaciones y complicaciones de gravedad que pueden reducir la supervivencia de los pacientes, en especial en aquellos con afectación cutánea extensa y cuando existe afección renal, pulmonar y cardiaca. Se han descrito en pacientes con esclerosis sistémica tasas de mortalidad hasta 7 veces superior a la población normal, y también superiores a muchas otras enfermedades autoinmunes sistémicas. La principal responsable de las muertes atribuibles a la enfermedad es, en el momento actual, la afección pulmonar”.
EL MAYOR ESTUDIO REALIZADO EN EPI-ES
SENSCIS es un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en el que participaron 576 pacientes de más de 32 países. En concreto, en España se aleatorizó a 21 pacientes en este estudio. El criterio principal de valoración fue la tasa anual de deterioro de la CVF en ml durante 52 semanas. Al final del ensayo de 52 semanas, los pacientes tratados con nintedanib presentaron una tasa anual ajustada de deterioro de la CVF(ml/año) de −52,4 con nintedanib, frente a −93,3 con placebo (diferencia absoluta de 41,0 ml/año [IC del 95 % 2,9, 79,0]; p = 0,04). Esto corresponde a una diferencia relativa de reducción del 44% en el deterioro de la función pulmonar, similar a los resultados de los estudios de fase III INPULSIS en la FPI.12 A medida que la EPI progresa, la función pulmonar se deteriora de forma gradual e irreversible.
“Una reducción del 44% del deterioro de la función pulmonar indica una ralentización significativa en la progresión de la enfermedad. Nintedanib podría suponer una gran diferencia para la vida de las personas con esta enfermedad rara y, a menudo, potencialmente mortal”
“Los resultados de SENSCIS traen buenas noticias para las personas con EPI-ES y sus médicos, ya que actualmente no existe ningún tratamiento aprobado”, explica el catedrático Oliver Distler, profesor titular de Reumatología del Hospital Universitario de Zúrich e investigador principal del estudio. “Una reducción del 44% del deterioro de la función pulmonar indica una ralentización significativa en la progresión de la enfermedad. Nintedanib podría suponer una gran diferencia para la vida de las personas con esta enfermedad rara y, a menudo, potencialmente mortal”, añade el investigador.
A este respecto, el Dr. Alegre comenta que, “hasta el momento, ninguna terapia ha conseguido modular los diferentes procesos biológicos propios de esta patología: inflamación, daño vascular y fibrosis, ni demostrar un auténtico efecto modificador de la evolución de la enfermedad”. Por tanto, añade, “la verdadera revolución en el tratamiento de la enfermedad puede venir de la mano de los fármacos con potencial efecto antifibrótico, si demuestran ser capaces de detener e, incluso, revertir la fibrosis”.
Como apunta el Dr. HolgerJ. Gellermann, director médico de Boehringer España: “Nos enorgullece compartir los resultados positivos del estudio fundamental SENSCIS que están muy en línea con la base de datos de la FPI y constituyeron la base de las recientes solicitudes de Boehringer Ingelheim ante la FDA y la EMA, para la autorización de registro de nintedanib en febrero y marzo de este año”. Y añade: “las enfermedades pulmonares fibróticas, incluida la EPI-ES, siguen teniendo un efecto devastador en la vida de las personas. Nuestro compromisoes mejorar la calidad de vida de los pacientes y desarrollar tratamientos que contribuyen a ello, en especial, en áreas con importantes necesidades no satisfechas”.