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TRAS EL VISTO BUENO DE EUROPA

España, más cerca del primer fármaco para tratar la atrofia muscular espinal

Los afectados españoles con esta enfermedad rara podrían acceder próximamente a este medicamento que se lleva probando años en ensayos clínicos. Primero debe aprobarlo la Comisión Europea.

Dos niñas afectadas de atrofia muscular espinal. FundAME
Dos niñas afectadas de atrofia muscular espinal. FundAME

time 3 min

25.04.2017 - 23:58

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha emitido estos días una opinión positiva sin precedentes para un medicamento para tratar a pacientes con una enfermedad rara que todavía no contaba con ninguna alternativa terapéutica eficaz. El Comité de Medicamentos de Uso Humano de este organismo evaluador de fármacos ha recomendado la autorización de comercialización de nusinersen para el tratamiento de todos los afectados por atrofia muscular espinal (AME), en cualquier tipología de la enfermedad.

Es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular
Desde que comenzaron los ensayos clínicos de este fármaco en humanos, hace aproximadamente tres años, los afectados españoles permanecían expectantes ante su llegada a Europa y, por extensión, a España. La presidenta de la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), Mencía de Lemus, madre además de dos pequeños con la enfermedad de 8 y 7 años, manifiesta en declaraciones a ConSalud.es, que esta decisión de la EMA “supone un antes y un después, un hito ante lo que podemos esperar ahora del futuro” en el tratamiento de la patología.

El nuevo medicamento supone “un tratamiento apto para todos los afectados que logra revertir los efectos de la AME”, sostienen desde la organización de pacientes. Gracias al fármaco, la acción degenerativa de la enfermedad irá más lenta. “Mejorará la función motora, que es lo que falla en la atrofia muscular espinal, por lo que esperamos que ahí donde todavía queden neuronas motoras vivas pero en mal estado, pueda reavivarlas y, como mínimo, detener la progresión de la enfermedad”, dice la presidenta de FundAME.

El nuevo medicamento logra logra revertir los efectos de esta enfermedad rara
La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Esto oculle debido a la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal, que hace que el impulso nervioso no se pueda transmitir correctamente a los músculos y que éstos se atrofien. Es una enfermedad hereditaria autosómica recesiva: ambos padres tienen que ser portadores del gen responsable de la enfermedad y aunque ello sea así, la probabilidad de transmitir el gen defectuoso es del 25%: uno de cada cuatro e independiente en cada nuevo embarazo.

¿CUÁNDO LLEGARÁ EL FÁRMACO A ESPAÑA?

El acceso efectivo a nusinersen en España, tras la futura concesión de la autorización definitiva de la Comisión Europea, estará sujeto a las recomendaciones que se recojan en el Informe de Posicionamiento Terapéutico que elaborará en un futuro la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). Posteriormente se tendrá que producir la negociación de precio-reembolso por parte del Comité Interministerial de Fijación de Precios con la pertinente colaboración de todas las comunidades autónomas.

El tiempo que pueda llevar la suma de ambos procedimientos es indeterminado. Un equipo multidisciplinar de FundAME constituido tiempo atrás, ha estado formándose y trabajando a distintos niveles para agilizar todo lo posible los tiempos en las distintas fases que están por llegar, hasta dicho acceso efectivo futuro a los afectados españoles.

“Hasta que todo eso no pase, lo que hay es mucha ansiedad y muchas ganas de contribuir como organización de pacientes para que la implantación del fármaco tenga lugar de una manera sostenible y que este medicamento pueda llegar a todos los afectados”, dice Mencía de Lemus. Además, destaca la importancia de garantizar y mantener el tratamiento crónico en el tiempo, “al menos hasta que exista otro más eficaz del que se puedan beneficiar”.


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Escribir un comentario (1)
0 + 0 -
Isabel, 2017-12-08 22:55:09

Donde podría conseguir el nuevo fármaco para la atrofia muscular

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