EN INVESTIGACIÓN

Un fármaco para la forma genética de la ELA mejora los signos moleculares de la enfermedad

Un fármaco en fase de investigación desarrollado para tratar una forma rara y hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) redujo los signos moleculares de esta enfermedad mortal y paralizante y frenó la neurodegeneración.

ELA (Foto: Freepik)
ELA (Foto: Freepik)

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22.09.2022 - 12:25

Un fármaco en fase de investigación desarrollado para tratar una forma rara y hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) redujo los signos moleculares de esta enfermedad mortal y paralizante y frenó la neurodegeneración, pero a los seis meses el fármaco no mejoró el control motor ni la fuerza muscular, según los resultados de un ensayo clínico de fase 3 dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis (Estados Unidos), publicado en 'The New England Journal of Medicine'.

Sin embargo, los investigadores hallaron pruebas de que el uso a largo plazo del fármaco podría ayudar a estabilizar la fuerza y el control muscular, un hallazgo que los investigadores calificaron de alentador. El ensayo fue patrocinado por la empresa farmacéutica Biogen, fabricante del fármaco experimental.

El ensayo demostró que el fármaco, conocido como tofersen, reduce los niveles de SOD1 y también de la proteína luminosa de los neurofilamentos

Los participantes en el ensayo son portadores de mutaciones en un gen llamado SOD1 que crea una versión mal plegada de una proteína del mismo nombre, que provoca la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.

El ensayo demostró que el fármaco, conocido como tofersen, reduce los niveles de SOD1 y también de la proteína luminosa de los neurofilamentos, un marcador molecular del daño neurológico. Al final de la parte del estudio controlada por placebo, se ofreció a los participantes la opción de recibir tofersen como parte de una extensión abierta que durará hasta 4 años y medio.

El establecimiento de la prórroga abierta creó dos grupos de participantes: los que habían tomado tofersen desde el principio y los que habían recibido un placebo durante seis meses antes de empezar a tomar tofersen. Un análisis intermedio a los seis meses de la ampliación reveló una diferencia significativa en la función motora entre los que empezaron a tomar el fármaco antes y después. Después de un año con el fármaco, algunos participantes mostraron una estabilización de la fuerza y el control muscular, un hallazgo notable para una enfermedad caracterizada por un declive implacable, dijeron los investigadores.

"La gran mayoría de las personas con ELA experimentan un curso descendente implacablemente progresivo, por lo que la estabilización de la función durante la extensión de la etiqueta abierta es realmente notable"

La extensión de la etiqueta abierta está en curso, y los investigadores continúan monitoreando la función motora de los participantes. En julio, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aceptó la solicitud de nuevo fármaco de Biogen para el tofersen como tratamiento de la ELA relacionada con las mutaciones de SOD1.

"Este es un paso emocionante y esperanzador hacia la búsqueda de una terapia para la ELA relacionada con SOD1 --asegura el investigador principal Timothy M. Miller, profesor de neurología David Clayson en la Universidad de Washington y codirector del Centro de ELA de la Facultad de Medicina. Vemos evidencias claras de que el fármaco ralentiza el factor iniciador -una mutación de SOD1- así como el proceso de la enfermedad neurodegenerativa. No observamos una mejora clínica sustancial a los seis meses, pero la estabilización de la función y la fuerza en plazos más largos sugiere que las personas pueden tardar en curarse del daño ya causado. La gran mayoría de las personas con ELA experimentan un curso descendente implacablemente progresivo, por lo que la estabilización de la función durante la extensión de la etiqueta abierta es realmente notable", añade.

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