Phelan-McDermid, un síndrome invisibilizado por el TEA

El síndrome Phelan-McDermid o de delección 22q13, es una patología genética infradiagnosticada que causa una gran variedad de síntomas

Phelan McDermid, un síndrome invisibilizado por el TEA, capítulo de Historias Poco Frecuentes (Foto. Montaje Consalud)
Phelan McDermid, un síndrome invisibilizado por el TEA, capítulo de Historias Poco Frecuentes (Foto. Montaje Consalud)
Paola de Francisco
3 diciembre 2022 | 00:00 h

Darío, el hijo de Sara Sierra, tiene ahora cinco años. No camina y apenas sujeta su cabeza. “Tuvimos un embarazo normal, pero el día del parto, cuando el niño se intentaba colocar en el canal, le bajaban las pulsaciones. Nació por parto natural, pero sin respiración. En reanimación por sí solo volvió a respirar”, cuenta Sierra. Le dejaron en observación para ver que todo fuera bien, pero cuando le cogió un médico se dio cuenta de que el niño tenía hipotonía muscular, es decir, que tenía debilidad en los músculos. Fueron 11 días de pruebas que no terminaban de justificar la hipotonía, hasta que le realizaron un estudio genético. Encontraron una importante delección de 68 genes en el cromosoma 22q13, entre ellos el gen SHANK3, cuya ausencia o mutación causa el síndrome Phelan-McDermid o síndrome de delección 22q13.

En España apenas se conocen 160 casos de esta enfermedad poco frecuente que se caracteriza por retraso en el desarrollo. No todos los pacientes tienen la misma afectación, ni los mismos síntomas, pero comparten algunas características. Según la Asociación Española del síndrome Phelan-McDermid, más del 95% de los pacientes presentan hipotonía neonatal, retraso global del desarrollo y/o retraso o ausencia del lenguaje, y más del 75% de los pacientes presentan crecimiento normal o acelerado, manos grandes y carnosas, uñas de los pies displásicas, pestañas largas, percepción del dolor reducida y movimientos bucales frecuentes.

“Tiene muy poquito tono muscular, con cinco años no anda ni se sienta y necesita una silla adaptada"

Además, estas personas tienen mayor riesgo de desarrollar problemas médicos como quistes aracnoides, sacos de fluidos que se presentan en la superficie del cerebro y que pueden causar aumento de la presión en el cerebro y conducir a ataques de llanto, dolores de cabeza severos, convulsiones o irritabilidad; disfagia de líquidos; problemas de regulación de la temperatura corporal; otitis media recurrente o problemas de estrabismo y visión.

Darío, niño con síndrome Phelan McDermid (Foto. Cedida por Sara Sierra)

A Sara Sierra le confirmaron a los cinco meses que la delección que habían visto en el cromosoma 22q13 de su hijo le había causado el síndrome de Phelan-McDermid. “Éramos padres primerizos, teníamos al principio muchas dudas porque no sabíamos qué iba a suponer”. Darío fue creciendo y se dieron cuenta de que sería dependiente toda su vida. No habla, emite sonidos pero no dice ninguna palabra; tiene también retraso intelectual; la hipotonía “tiene muy poquito tono muscular, con cinco años no anda ni se sienta y necesita una silla adaptada”, y características de tipo autista.

INFRADIAGNÓSTICO Y CONFUSIÓN CON TEA

La mayor parte de la población con este síndrome tiene principalmente comportamientos del trastorno del espectro autista (TEA). Durante años, las personas recibían solo un diagnóstico de TEA, principalmente cuando no tenían tantos problemas motores como Darío, y ahí se quedaba todo. Como cuenta Sara Sierra, vicepresidenta de la asociación Phelan-McDermid, se conocen muy pocos adultos con este síndrome, y a la asociación llegan familias con niños y jóvenes de cinco, ocho, nueve, 18 y 24 años que por fin han conseguido un diagnóstico correcto. “Lo normal es que se le meta en un principio en el saco de TEA, calculamos que el 1% de la población autista tiene este síndrome”, señala Sierra, pero se desconoce. Esto puede retrasar la atención que necesita estos niños, muchas veces esencial para que alcancen los hitos del desarrollo.

Darío, niño con síndrome Phelan McDermid en fisioterapia (Foto. Cedida por Sara Sierra)

El caso de Darío es infrecuente cuando hablamos de este síndrome, algo debido a la gran falta de material genético que tiene en el cromosoma 22q13. El diagnóstico temprano permitió que sus padres se pusieran manos a la obra para conseguir darle todas las terapias que necesitaban. “Cuando vimos que algo pasaba empezamos a movernos por lo privado y a los cinco meses con el diagnóstico fuimos a Atención Temprana, entre las citas y el análisis del caso yo juraría que Darío tenía un año y medio cuando empezó a recibir atención pública. Es muy frustrante, porque los especialistas te insisten en la importancia de que el niño se tratara antes de los dos años de vida, y luego tardan mucho tiempo en darte la plaza pública. Quien se lo pueda permitir por sus propios medios tendrá un hijo con mejor desarrollo, y quien no, pues su hijo tendrá una peor evolución”, denuncia Sara Sierra.

En estos cinco años, Darío ha adquirido un mejor control de la cabeza, y se va manteniendo de pie con apoyos. Avanza muy poquito a poco, “y no tenemos la certeza de que vaya a caminar, pero no hay que infravalorarlo”. Además, se explica con la mirada y se hace entender, aunque no señala y no habla. “Es un niño feliz, le encanta que cantemos o bailemos, pero cuando llora o está mal no sabemos qué le pasa”. Es un camino largo y desconocido porque no hay mucho conocimiento sobre el síndrome y cada niño es muy diferente, lo que hace que este infradiagnosticado y no se conozca bien.

Estos niños pueden desarrollar en su crecimiento diferentes problemas de salud como algún tipo de tumor por su condición genética o los cambios hormonales, con menstruaciones tempranas. Es por ello importante que se tenga acceso a la información y a un diagnóstico correcto. “Animamos a todas las personas con sospecha de TEA, que se vea que tiene otros problemas que no cuadran, que les hagan las pruebas. Y esperamos que pronto la investigación siga avanzando en este síndrome, porque cura no hay y es muy difícil decirlo”, concluye Sierra.

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