ACUERDO EN EL CIPM DE SEPTIEMBRE

Kaftrio pediátrico, a partir del 1 de noviembre: un peso menos para los pacientes de FQ

El laboratorio desarrollador de Kaftrio anuncia el acuerdo de financiación con el Ministerio de Sanidad. Desde noviembre los niños de 6 a 11 años con fibrosis quística (FQ) tienen acceso al modulador

Una niña con fibrosis quística ordena sus medicamentos (Foto. Fundación Española de Fibrosis Quística)
Una niña con fibrosis quística ordena sus medicamentos (Foto. Fundación Española de Fibrosis Quística)

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21.10.2022 - 11:39

El pasado 8 de octubre la ministra de Sanidad, Carolina Darias, anunció en el VIII Congreso de la Federación de Fibrosis Quística que la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) había aprobado la presentación de 37,5 miligramos de Kaftrio para paciente pediátricos de 6 a 11 años con un peso menor de 30 kilogramos. Un anuncio que llenó de alegría y emoción a los pacientes y familiares porque no esperaban que fuera más rápido. Este viernes se ha confirmado. El laboratorio, Vertex, ha anunciado que se ha llegado a un acuerdo de reembolso, por lo que a partir del 1 de noviembre los niños tendrán acceso a este modulador.

“Nos hemos quitado un peso de encima. Es una alegría para nosotros que los niños puedan contar con el modulador”, ha indicado a Consalud.es Juan Da Silva, presidente de la federación, nada más conocerse la noticia. Más de 260 niños con fibrosis quística de entre 6 y 11 años que hasta ahora no tenían un tratamiento efectivo para frenar su enfermedad se beneficiarán de este tratamiento. Son niños como Noelia, que ya no tendrán que esperar seis años para conseguir frenar esta enfermedad.

Llega 10 meses después de que el 28 de enero de 2022 la EMA actualizara la indicación de Kaftrio para ampliarlo a los menores de entre 6 y 11 años

El anuncio del laboratorio y del Ministerio de Sanidad llega 10 meses después de que el 28 de enero de 2022 la EMA actualizara la indicación de Kaftrio para ampliarlo a los menores de entre 6 y 11 años. Desde agosto de 2020 los pacientes de FQ mayores de 12 años tienen acceso a este modulador de fibrosis quística que ha demostrado tener un efecto asombroso en el freno de la degeneración causada por esta patología. Estos pacientes dejan de producir ese moco espeso y pegajoso característico de esta enfermedad, no sufren tantas infecciones y con todo ello tienen menor daño pulmonar y mejoran su capacidad respiratoria. De hecho, hay pacientes que han abandonado la lista de espera del trasplante bipulmonar tras el tratamiento. Dos años después de esta aprobación europea, la EMA ampliaba el acceso a los mayores de 6 años.

A España llegó la presentación adulta de Kaftrio el pasado 1 de diciembre de 2021, más de 500 días después que en Europa. En el caso de la presentación pediátrica se ha retrasado casi 300 días desde el 28 de enero hasta el 1 de noviembre cuando finalmente se dispense este fármaco a los pacientes. “Después de que la ministra manifestara que la Comisión había dado luz verde al desembolso teníamos la duda de cuál sería el plazo, si se recibiría a partir del 1 de noviembre o del 1 de diciembre. Finalmente el laboratorio ha presentado la documentación en lazo y se dará el tratamiento en noviembre”, explica Da Silva.

ANUNCIO DEL LABORATORIO

En la mañana del 21 de octubre, un día después de que se cerrara el plazo de la actualización de la ficha técnica para ser incorporada en la Cartera de Servicios del Sistema Nacional de Salud, el laboratorio desarrollador de Kaftrio (que contiene los principios activos ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor), Vertex Pharmaceuticals, ha anunciado que el Gobierno Español ha aprobado los términos para la financiación de la indicación.

“Ya tenemos acceso en España a todos los tratamientos aprobados hasta el momento por la EMA"

“Hasta ahora, el reembolso se limitaba a personas con FQ de 12 años y mayores. El tratamiento de combinación triple será financiado cuando sea prescrito por los profesionales médicos, dentro de la nueva indicación, una vez que se haya incluido en el Nomenclátor del Sistema Nacional de Salud”, señala en nota de prensa el laboratorio. “Nos complace que el Ministerio de Sanidad haya reconocido el valor de este tratamiento innovador para los niños con FQ y les estamos muy agradecidos por el enfoque colaborativo para llegar a este acuerdo”, ha indicado Marcio Machado, director general de Vertex Pharmaceuticals en España y Portugal.

Con este anuncio, dentro del plazo para su inclusión en el nomenclátor para ser comercializado el 1 de noviembre, ya solo quedan 10 días para que los 260 niños con fibrosis quística con al menos una mutación F508del del gen CFTR accedan a este tratamiento. “Me alegro mucho por las familias. Mi hija cumplió los 12 años y pudimos darle Kaftrio y hemos notado la diferencia”, celebra Juan Da Silva. “Ya tenemos acceso en España a todos los tratamientos aprobados hasta el momento por la EMA. Ahora seguiremos luchando por ese 30% de pacientes que no tienen acceso actualmente a ningún modulador para conseguir un tratamiento y que accedan a él más rápido una vez sea autorizado en Europa. Creo que vamos por buen camino, y hay que seguir por él, fomentando la investigación y siendo parte de ella”, concluye Da Silva.

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