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12 SUBVENCIONES OTORGADAS

La FDA otorga 14 millones de euros para luchar contra las enfermedades raras

La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha otorgado 12 subvenciones para financiar ensayos clínicos para el tratamiento de las enfermedades raras

Pediatra atendiendo a un niño (Foto. Freepik)
Pediatra atendiendo a un niño (Foto. Freepik)

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09.10.2019 - 17:45

La Agencia Americana del Medicamento (FDA por sus siglas en inglés) ha anunciado esta semana que otorga 12 nuevas subvenciones para la investigación en ensayos clínicos por una cuantía aproximada de 14 millones de euros. El objetivo de estas becas es mejorar el desarrollo de productos médicos para pacientes con enfermedades raras.

La FDA ha otorgado las subvenciones a través del Programa de Subvenciones de Ensayos Clínicos de Productos Huérfanos, financiado por el Congreso para alentar el desarrollo clínico de medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos médicos para el tratamiento de enfermedades raras. Las subvenciones están destinadas a contribuir sustancialmente a la aprobación de comercialización de productos para tratar enfermedades raras o proporcionar datos esenciales necesarios para el desarrollo de dichos productos.

La mayoría de las enfermedades raras aún no cuentan con terapias aprobadas

“Durante más de 35 años, la FDA ha brindado el apoyo financiero que tanto necesitan los ensayos clínicos de tratamientos que pueden cambiar la vida de pacientes con enfermedades raras. Hasta la fecha, las subvenciones del Programa de Becas de Ensayos Clínicos de Productos Huérfanos han respaldado la investigación que condujo a la aprobación de comercialización de más de 60 tratamientos para enfermedades raras", ha explicado la comisionada adjunta principal de la FDA, Amy Abernethy.

"Nos alienta la cantidad de interés que seguimos teniendo en el programa de subvenciones y estamos comprometidos a trabajar con investigadores y la industria para facilitar y apoyar el estudio y el desarrollo de tratamientos para pacientes con enfermedades raras", ha matizado Abernethy.

La FDA recibió cerca de 90 solicitudes de subvenciones para ensayos clínicos que fueron revisadas y evaluadas por mérito científico y técnico por más de 100 expertos en enfermedades raras, incluidos miembros del mundo académico.

Las subvenciones se centran en apoyar el desarrollo de productos para satisfacer las necesidades de los pacientes afectados por una variedad de enfermedades raras, principalmente aquellas que afectan a niños y cánceres.

“La mayoría de las enfermedades raras aún no cuentan con terapias aprobadas y la FDA se compromete a fomentar el desarrollo de productos en áreas de necesidad insatisfecha", ha asegurado Janet Maynard, directora de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA. “Nos complace continuar apoyando la investigación para una variedad de enfermedades raras que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento para los pacientes. Al ayudar a impulsar la investigación, esperamos acelerar el desarrollo de productos para enfermedades raras y, en última instancia, poner los tratamientos necesarios a disposición de aquellos pacientes que más los necesitan".

El 75 % de las subvenciones están destinadas a tratamientos para niños

Las tres cuartas partes (75%) del nuevo fondo de premios estudia la inscripción de niños. Estos estudios apuntan a una variedad de enfermedades raras que afectan a los niños y tienen el potencial de avanzar en los tratamientos para estas enfermedades. Algunas de estas enfermedades incluyen la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético caracterizado por una pérdida muscular progresiva y debilidad; enfermedad de células falciformes, un grupo de trastornos hereditarios de la sangre roja que pueden causar anemia, infecciones y derrames cerebrales; y la anemia de Fanconi, una afección hereditaria rara que puede provocar insuficiencia de la médula ósea y tiene un alto riesgo de cáncer de células escamosas.

El 67 % de los nuevos premios financian estudios clínicos de productos para su uso en varios cánceres raros. Por ejemplo, uno de los nuevos premios tiene como objetivo avanzar en la investigación de los cánceres cerebrales que afectan a los niños. Este estudio inscribe a niños afectados de hasta 36 meses de edad y prueba un enfoque de tratamiento innovador para tratar los cánceres cerebrales utilizando una terapia de virus diseñada para atacar y matar las células tumorales mientras evita las células cerebrales normales.

Otro estudio recientemente financiado evalúa un nuevo sistema de administración de medicamentos que administra quimioterapia de forma sostenida directamente al ojo para tratar el retinoblastoma, un cáncer raro en el ojo que afecta más comúnmente a los niños pequeños. Este sistema de entrega puede ayudar a abordar las barreras actuales para la entrega de medicamentos que enfrentan los pacientes.

Los estudios anteriores financiados por este programa que han resultado o contribuido a aprobaciones recientes de productos incluyen: triglicéridos de aceite de pescado, una primera emulsión lipídica aprobada por la FDA hecha de aceite de pescado, aprobada como fuente de calorías y ácidos grasos en niños con nutrición parenteral. colestasis asociada; y el primer tratamiento (tafamidis meglumina y tafamidis) para la enfermedad cardíaca causada por amiloidosis mediada por transtiretina.

Además del Programa de Becas de Ensayos Clínicos de Productos Huérfanos de la FDA, la agencia también apoya los estudios de historia natural para enfermedades raras para avanzar aún más en la misión de la FDA de aprobar nuevas terapias y pacientes.

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