La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genéticopoco frecuente y mortal, que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura alrededor de los 20 años de edad debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Afecta a a 1 de cada 3.500 niños en el mundo y suelen haber alrededor de 20.000 casos nuevos cada año.
Una nueva investigación, publicada en la revista 'JAMA' recomienda dosis diarias de esteroides para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que marca un cambio significativo en la forma en que se trata la enfermedad.
"Es probable que los corticosteroides sigan siendo el principal tratamiento para la DMD en el futuro previsible y en todo el mundo, por lo que es fundamental que establezcamos un estándar de atención que esté respaldado por evidencia científica. Este estudio muestra que las preocupaciones de salud sobre el uso diario de corticosteroides son exageradas y que existe un beneficio claro en términos de funciones motoras y pulmonares mejoradas", han dicho los expertos.
Si bien se sabe que los corticosteroides prednisona y deflazacort mejoran la fuerza y función muscular en pacientes con DMD, y de hecho han sido un tratamiento de primera línea durante años, actualmente no existe un estándar universalmente aceptado para el uso de esteroides en DMD.
El tratamiento consiguió ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad según lo medido por las pruebas de fuerza y función muscular
Una encuesta mundial de médicos que tratan la DMD encontró 29 regímenes diferentes, siendo el más común el de diez días y diez días de descanso. Este régimen de dosificación intermitente se implementó en un esfuerzo por limitar los posibles efectos secundarios asociados con el uso prolongado de esteroides en niños, como aumento de peso, retraso en el crecimiento y pérdida de densidad ósea.
En el nuevo trabajo, los expertos iniciaron el ensayo clínico de fase 3 realizado a través del Muscle Study Group, una red internacional de investigadores de distrofia muscular que Griggs ayudó a crear en 1997 para avanzar en la investigación clínica de los trastornos neuromusculares, incluida la DMD.
Reclutaron a 196 niños con DMD en 32 sitios de investigación en América del Norte y Europa y los siguieron durante tres años. Los participantes fueron asignados a tres grupos que consistían en regímenes diarios de prednisona o deflazacort, o prednisona intermitente y seguidos durante tres años.
Los investigadores encontraron que los regímenes diarios de ambos medicamentos ralentizaron significativamente la progresión de la enfermedad según lo medido por las pruebas de fuerza y función muscular, en comparación con el grupo intermitente. Si bien el régimen diario aumentó los efectos secundarios en general, hubo efectos secundarios graves mínimos.