La época en la que vivimos está abriendo oportunidades hasta ahora apenas sospechadas incluso en la ficción. Los avances en genómica y las nuevas tecnologías sanitarias están creando nuevas técnicas con aplicaciones potenciales “enormes”. Último ejemplo de ello es la creación de fragmentos sintéticos de ADN a partir de la Inteligencia Artificial que cuentan con criterios personalizados como activar un gen en las células madre que las convertirá en glóbulos rojos y no en plaquetas.

Este es el resultado de más de cinco años de investigación de un equipo del Centro de Regulación Genómica (CRG) publicados en la revista ‘Cell’. Los autores, a diferencia de los estudios realizados hasta el momento, analizaron células sanas porque es más representativo de la biología humana. Un trabajo que les permitió “descubrir mecanismos sutiles que dan forma a nuestro sistema inmunológico y a la producción de células sanguíneas”.

Esta nueva técnica proporciona nuevas formas de dar instrucciones a una célula y guiar la forma en que se desarrollan

La biología generativa, la combinación de modelos de IA con avances científicos innovadores que permiten automatizar el proceso de desarrollo de nuevas biomoléculas, ha permitido en los últimos tiempos descubrir nuevas proteínas recombinantes y para muchos expertos está llamada a transformar el diseño de fármacos con proteínas o anticuerpos dirigidos a múltiples dianas. Pero también a cambiar la forma de tratar las patologías a partir de un ADN artificial.

POTENCIADORES DE ADN

Esta es la apuesta que un equipo de CRG ha realizado teniendo en cuenta un proceso clave de la biología: el papel de los potenciadores. Estos pequeños fragmentos del ADN se ubican cerca del gen que controla y contiene instrucción para activar o desactivar dicho gen. Hasta ahora la información de estos potenciadores se había trabajado en líneas celulares cancerígenas, pero nunca en células sanas.

Tras muchos estudios y gracias a la IA, capaz de traducir una secuencia de ADN de 250 letras a una frase comprensible para los humanos, los investigadores consiguieron aprender “lo suficiente como para crear nuevas frases con sentido en ese lenguaje, es decir, nuevos potenciadores que funcionan según lo previsto”, celebra en ConSalud.es Lars Velten, investigador del Centro de Regulación Genómica.

Esta nueva técnica proporciona nuevas formas de dar instrucciones a una célula y guiar la forma en que se desarrollan y se comportan con una precisión “sin precedentes”, recogen los autores de la investigación. Su capacidad para modificar las expresiones génicas a partir de los potenciadores de ADN abren las puertas a nuevos tratamientos frente a enfermedades genéticas, además de permitir potenciar las terapias génicas ya existentes.

Utilizado con terapias génicas, esta técnica permite tratamientos "más específicais con menos efectos secundarios"

En palabras de Velten, “el nuevo ADN creado por IA funciona como un interruptor para controlar la expresión génica. Por ejemplo, en el contexto de la terapia génica, si se desea administrar un gen terapéutico a algunas células pero no a otras, nuestra IA puede crear interruptores que hagan exactamente eso”.  La IA puede ayudar a diseñar potenciadores ultraselectivos que la naturaleza aún no ha inventado. Los potenciadores hechos a medida pueden tener exactamente los patrones de encendido/apagado requeridos en tipos específicos de células.

Los investigadores insertaron estos fragmentos de ADN fabricados en las células para conocer cómo funcionaban. La mayoría aumentan o disminuyen la actividad de los genes, pero otros encienden y apagan directamente la acción. “Los datos de los experimentos fueron cruciales para establecer los principios de diseño del modelo de aprendizaje automático”, recoge la investigación. “Una vez que el modelo tuvo suficientes mediciones sobre cómo cada potenciador sintético cambiaba la actividad génica en células reales, pudo predecir nuevos diseños que produjeron resultados de encendido o apagado, incluso si estos potenciadores nunca habían existido en la naturaleza”, añade.

A partir de este proyecto piloto para conocer cómo funciona esta tecnología, se iniciará la investigación a mayor escala. “Nuestro trabajo se realizó en células sanguíneas de ratón cultivadas, pero confiamos en que también funcionaría en células sanguíneas humanas cultivadas”, explica Velten. Aún así, reconoce que todavía queda un largo proceso incluso si solo se utiliza para mejorar las terapias génicas existentes, las cuales “puede hacerlas más específicas y reducir los efectos secundarios, al evitar la expresión de los genes terapéuticos en las células equivocadas”.

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