Asanol, la única entidad en España que ofrece servicio y atención especializada a personas afectadas por neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL), ha reclamado al Ministerio de Sanidad el acceso al único tratamiento aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para esta patología. La entidad denuncia que la Comisión de Uso Compasivo del Servicio Extremeño de Salud (SES) le ha denegado a un joven de Plasencia el tratamiento pese a haber sido recomendado por dos especialistas nacionales.
El tratamiento, comercializado como 'Raxone' tienen como principio activo la idebenona, que actúa sobre las mitocondrias, que son las responsables de producir la energía necesaria para el funcionamiento celular. Los pacientes presentan mutaciones (defectos) en el material genético mitocondrial y se producen formas tóxicas de oxígeno (radicales libres) que dañan las células nerviosas del ojo responsables de la visión.
"Este tratamiento reduce la formación de radicales libres y ayuda a mejorar la producción de energía, previniendo así o revirtiendo los daños celulares y la pérdida de visión por NOHL", señalan desde el organismo, que lamenta que Sanidad y la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos hayan denegado su incorporación al SNS motivando que falta presupuesto y por la incertidumbre sobre su valor terapéutico.
Lamentan que Sanidad y la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos hayan denegado su incorporación al SNS motivando que falta presupuesto y por la incertidumbre sobre su valor terapéutico
La NOHL es una enfermedad rara de origen mitocondrial que provoca una pérdida súbita de visión central en ambos ojos. La enfermedad aparece mayoritariamente entre la adolescencia y los 35 años de edad y tiene un alto impacto para el paciente en lo referente a lo académico, laboral, familiar y social. Las personas afectadas deben hacer frente a una nueva condición de vida ante una enfermedad inesperada que, dentro de las enfermedades raras, presenta un elevado infradiagnóstico.
El jefe de Sección de Oftalmología en el Hospital Clinic de Barcelona y experto en NOHL, el doctor Sánchez Dalmau, señala que "España carece de registros en enfermedades raras, en comparación a otros países de la UE que sí los tienen". Indica el experto que la incidencia de NOHL en España es de 1 caso por millón de habitantes al año y apunta que la prevalencia es de 1 por cada 100.000.
"Tenemos la legitimidad y la obligación de pedirles, con el mayor respeto, los máximos esfuerzos para conseguir que en España no haya personas en situación de ceguera total o severa evitable a causa de esta enfermedad. Además, este problema puede ocasionar perjuicios en relación con la investigación y el desarrollo de nuevas terapias, pues los laboratorios pueden perder incentivos para continuar trabajando en tratamientos para nuestra patología", señalan en un carta a Sanidad.