Este jueves 9 de julio, Gilead España ha celebrado su encuentro “Terapias Avanzadas. CAR-T en España, un año de superación”. En poco tiempo los avances que se están produciendo en este tipo de terapias ha sido muy positivo y Gilead está desempeñando un papel fundamental.
Su vicepresidente y directora general de España, María Río, ha comunicado que la compañía trabaja actualmente en más de 30 terapias aplicables para ocho indicaciones diferentes. “Cuando hablamos de CAR-T lo hacemos de un conjunto de terapias, pero no todas son iguales. Asegurar el futuro de la terapia celular es un compromiso que tenemos con los pacientes y debemos conseguir que formen parte activa de todo el proceso”, ha señalado antes de dar paso al completo panel de expertos invitados a la jornada.
El doctor Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, ha manifestado que las terapias CAR-T “son un compendio de todos los aprendizajes logrados en biología humana de los últimos 30 o 40 años”. Un camino complejo que implica numerosos retos como el acceso para que llegue a todos los pacientes o la disponibilidad de centros que apliquen estas terapias, financiación o laboratorios que las desarrollen.
“Estas terapias no se van a quedar en las dos indicaciones actuales. Probablemente acabaremos teniendo CAR-T para casi todos los tumores humanos y esto requiere de una gran planificación para abordar todos los retos de forma organizada”, ha asegurado reiterando la importancia de la comunicación en relación no solo con los profesionales sanitarios, sino también con los pacientes.
PRESENTE Y FUTURO DE CAR-T EN ESPAÑA
El doctor José María Moraleda, jefe de Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia expresado que estamos ante “un logro que ha costado muchos años gracias a los avances de la terapia génica y biología molecular”. Unos medicamentos celulares que implican “un alto grado de complejidad técnica y logística que pueden suponer importantes desafíos”.
"Probablemente acabaremos teniendo CAR-T para casi todos los tumores humanos y esto requiere de una gran planificación para abordar todos los retos de forma organizada"
“Son productos de células vivas que no se comportan como un medicamento habitual, pero estamos muy sorprendidos con los resultados”, ha indicado poniendo en valor el hecho de poder ofrecer una alternativa para pacientes “para los que no tenemos otras vías que ofrecerles”, añade el doctor Moraleda recalcando que “nos permiten albergar esperanzas gracias a su alta eficacia”.
En este sentido, como contradicción, ha explicado “el alto nivel de toxicidad inmediata pero transitoria” que experimente el organismo del paciente “que requiere de equipos multidisciplinares muy preparados para responder rápidamente”, aunque ha señalado que la tasa de mortalidad en consecuencia de este hecho “es baja”. “Estamos ante el mejor exponente de la medicina de precisión”.
En la actualidad en España se cuenta con nueve centros que administran estas terapias para adultos, tres para niños y tres adicionales. Suficientes por el momento para dar respuesta a las necesidades del país según los expertos. A fecha de febrero de 2020 en nuestro país se han tratado un total de 250 pacientes.
RET-A, UNA REFLEXIÓN ESTRATÉGICA
RET-A es un proyecto que tiene como objetivo desarrollar la implantación de estas terapias en España de la mano de Weber, Gilead y Kite. El doctor José Martínez Olmos, portavoz de Sanidad del Grupo Socialista en el Senado (2016-2019) ha planteado los beneficios de las CAR-T frente a los tratamientos convencionales en la mesa redonda celebrada en el encuentro.
"Básicamente aportan dos cosas. La primera es esperanza, una nueva estrategia terapéutica y el segundo aspecto importante es el cambio radical y de perspectiva"
En este sentido la doctora Anna Sureda, jefa del Servicio de Hematología Clínica del Instituto Catalán de Oncología, ha valorado positivamente los resultados de estos medicamentos “con una mejora en la supervivencia a largo plazo de los pacientes”.
“Han empezado a desplazar al trasplante y esto es un ejemplo de todo lo que puede dar de sí. Estamos solo al principio de todo lo que va a venir, con lo cual, creo que hay un futuro muy halagüeño”.
“Básicamente aportan dos cosas. La primera es esperanza, una nueva estrategia terapéutica y el segundo aspecto importante es el cambio radical y de perspectiva. Tiene que ser un cambio más amplio desde el punto de vista clínico. Conlleva cambios importantes en cuanto a la perspectiva y el enfoque hacia otros centrados en dianas terapéuticas y es necesario cambiar el sistema educativo”, ha explicado el doctor Jorge Aboal, director general de Asistencia Sanitaria del SERGAS.
“Supone un cambio importante en la organización de los hospitales y la asistencia”, avanzando hacia un sistema “más horizontal y multidisciplinar donde las dianas, marcadores y expresiones son la base ya que hay que transversalizar la organización y la sanidad con equipos multidisciplinares”.
“Las terapias CAR-T cambiarán la progresión y el devenir de la especie humana”
El doctor Aboal no duda a la hora de pronosticar que estos medicamentos continuarán avanzando y supondrán mejoras para otras patologías como las crónicas. “Las terapias CAR-T cambiarán la progresión y el devenir de la especie humana”.
Sobre la aprobación de los dos CAR-T con dos indicaciones diferentes, la doctora Sureda ha manifestado que es muy importante entender que “estas terapias no son iguales”. En este sentido ha puesto el foco en el dominio coestimulatorio que es la base diferencial de los distintos constructos. “Hemos de partir de la base de que el desarrollo clínico de los dos CAR-T que podemos utilizar se basan en estudios pivotales con diferencias, donde la medida de los efectos secundarios no es la misma. Aunque todos tenemos la tentación de comparar resultados, esto no se debe hacer”.
Mejorar los tiempos y la accesibilidad geográfica de los pacientes son dos de los puntos principales a mejorar actualmente en este campo en España para el doctor Miguel Ángel Calleja, jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen Macarena de Sevilla. Este ha reiterado la importancia de la formación ante la necesidad de equipos multidisciplinares.
"Es fundamental no solo tener un conocimiento clínico, sino también contar con un conocimiento sobre la normativa, procesos reguladores y rutas de las CAR-T"
Una línea con la que coincide la doctora Teresa Chavarría, directora general de Investigación, Docencia y Documentación de la Comunidad de Madrid. “Desde la experiencia de la Consejería de la Comunidad de Madrid esta formación tiene que ser continuada y multidisciplinar. Los servicios regionales de salud juegan un papel fundamental, al igual que las asociaciones de pacientes”, señalando además el rol de los medios de comunicación como divulgador de los avances y de la industria en su capacidad de producción.
Ha destacado la necesidad de que las comunidades autónomas cuenten con programas de formación continuada, especialmente en el terreno de las CAR-T. "Es fundamental no solo tener un conocimiento clínico, sino también contar con un conocimiento sobre la normativa, procesos reguladores y rutas de las CAR-T", añade la doctora Chavarría.
ACCESO Y FINANCIACIÓN
La doctora Sureda ha afirmado que la accesibilidad y la financiación son dos de los grandes retos de estas terapias. “El acceso de un paciente a recibir una CAR-T tiene una serie de cuellos de botella que deberíamos trabajar mucho en un futuro”.
“Tener centros exclusivos me parece andar en dirección contraria puesta que hablamos de pacientes que necesitan tratamientos urgentes”
En este sentido ha indicado la identificación de los pacientes y recorrido burocrático por diferentes comisiones hasta que se autoriza el tratamiento. El otro proceso que debería acortarse en su opinión es la manufactura de los CAR-T. “En Estados Unidos el periodo medio de 30 días se reduce a la mitad porque las plantas están allí y en Europa dependemos de estas”.
En este sentido el doctor Aboal cree que “este tiene que ser un planteamiento a corto plazo”. “Una vez que se demuestra la eficacia de estas terapias y teniendo los medios y personal cualificados, lo demás es poner puertas al campo”, ha aseverado. “Tener centros exclusivos me parece andar en dirección contraria puesta que hablamos de pacientes que necesitan tratamientos urgentes”.
"El pago por resultados es una buena opción", ha expresado el doctor Calleja. "La propia figura del paciente nos tiene que conducir a la colaboración público-privada. Más que incentivarla se trata de establecer los mecanismos que nos permitan desarrollarla", ha añadido en relación al reto de la financiación la doctora Chavarría.
La mesa ha finalizado poniendo el foco en garantizar la equidad de acceso. Un desafío que implica un desarrollo del Fondo de Cohesión a través del Ministerio de Sanidad que incorpore las terapias CAR-T.
En definitiva, los medicamentos CAR-T son terapias innovadoras de alto impacto económico y sanitario. Su uso es un proceso asistencial similar al Alo-TPH complejo y que requiere, para garantizar la seguridad en el proceso asistencial, de un conocimiento específico, así como de coordinación entre las unidades que participan en su utilización y con la industria. El objetivo ahora es el impulso de la investigación pública y centros de fabricación propia de CAR académicos, en nodos del Sistema Nacional de Salud bajo la exención hospitalaria (fabricación no industrial).