La leuodistrofia metacromática es una enfermedad rara que produce deterioro motor y cognitivo. Cada año en España nacen entre tres y cinco niños con esta patología poco frecuente neurodegenerativa producido por la mutación del gen de la arisulfatasa A que tiene una mortalidad de 75% a los cinco años y el 100% a los 10 años.
Para estos niños el Ministerio de Sanidad está estudiando financiar el fármaco 'Libmeldy' 2-10 x 106 células/ml dispersión para perfusión, que cuesta más de dos millones de euros, lo que le convertiría en el fármaco más caro de la Cartera de Servicios.
El medicamento consiguió en los ensayos clínicos que al cabo de los dos años la puntuación global de la función motora aumentara de un 7,4 puntos a un 72,5 en la enfermedad tardía
Es un medicamento huérfano de la compañía Orchard Therapeutics que se debe administrar en un centro de tratamiento especializado con experiencia en el trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) y la dosis de administración se define en función del peso del paciente en el momento de la perfusión.
Según datos presentados a la Agencia Europea del Medicamento, el medicamento consiguió en los ensayos clínicos que al cabo de los dos años la puntuación global de la función motora aumentara de un 7,4 puntos a un 72,5 en la enfermedad tardía y de 36,3 a 76,5 en la temprana.