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COMUNICADO DE LA EMA

El diálogo entre profesionales y pacientes acelera el acceso a terapias innovadoras

El diálogo entre los desarrolladores de medicamentos, los organismos de regulación y los pacientes acelera el acceso a terapias innovadoras

Médico y paciente (Foto. Xunta de Galicia)
Médico y paciente (Foto. Xunta de Galicia)

time 2 min

13.11.2019 - 10:00

El diálogo temprano y las interacciones frecuentes entre los desarrolladores de medicamentos, los reguladores, los organismos de evaluación de tecnología de la salud y los pacientes pueden desempeñar un papel clave en la entrega de datos sólidos necesarios para permitir el acceso acelerado de los pacientes a terapias altamente innovadoras que aborden necesidades médicas no satisfechas.

El presidente del comité de EMA para terapias avanzadas (CAT) , Martina Schussler-Lenz, el presidente del comité de medicinas humanas de EMA (CHMP) , Harald Enzmann, y el jefe de la oficina de asesoramiento científico de EMA , Spiros Vamvakas describen estas interacciones a través del ejemplo de reciente autorización de Zynteglo (lentiglobin).

Estas terapias abordan necesidades médicas no satisfechas

Se trata de una terapia génica para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia, una condición sanguínea hereditaria rara que causa anemia severa. Algunos pacientes pueden curarse mediante un trasplante de células madre de un donante sano. Sin embargo, los pacientes que no tienen un donante familiar compatible se pierden. Para ellos, Zynteglo podría ser un cambio de juego. Usando un vector viral lentiviral, agrega copias funcionales de un gen modificado de β-globina en las propias células madre de un paciente, abordando así la causa genética subyacente de la enfermedad.

Las terapias innovadoras como Zynteglo presentan desafíos específicos para quienes evalúan sus beneficios y riesgos para la autorización inicial y quienes evalúan su valor como base para las decisiones de fijación de precios y reembolso. El diálogo continuo durante el desarrollo del medicamento, sin comprometer la imparcialidad de la evaluación en la etapa de solicitud de autorización de comercialización, puede ayudar a superar estos desafíos.

En el caso de Zynteglo, el medicamento se benefició de Prime, la plataforma de EMA para un diálogo temprano y mejorado con los desarrolladores de nuevos medicamentos prometedores que abordan una necesidad médica no satisfecha y varias interacciones con la oficina de asesoramiento científico de EMA con el aporte de los representantes de los pacientes.

Estas interacciones condujeron a un paquete de aplicación más robusto para demostrar los beneficios y riesgos del medicamento, lo que permitió una evaluación acelerada. En el artículo, los autores describen algunos de los problemas específicos del proceso clínico y de fabricación que se identificaron y cómo se superaron. También muestran que las aprobaciones aceleradas tempranas solo son posibles si se define un plan sólido posterior a la aprobación en la etapa de autorización de comercialización.

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