Nuevo fármaco contra la mielofibrosis

Sus creadores, de Novartis Oncology, presentan este nuevo fármaco como la “primera y única terapia que mejora de forma significativa la calidad de vida de los pacientes”. Su principio activo, ruxolitinib, está indicado para pacientes con mielofibrosis primaria y secundaria a policitemia vera y trombocitemia esencial. Con él, dicen en un comunicado, “es posible cambiar el curso de esta enfermedad que afecta a la médula ósea gracias a la reducción rápida y duradera de los síntomas debilitantes y del tamaño del bazo, disminuyendo la morbi-mortalidad en estos pacientes”.

La médula ósea se encarga de formar las células de la sangre a partir de las llamadas células madre. La mielofibrosis es una enfermedad de la médula ósea que se desarrolla cuando una de esas células madre sufre un conjunto de mutaciones que da lugar a una multiplicación descontrolada de estas células y a un funcionamiento anormal de las mismas. Afecta cada año a un ratio de entre 5 y 15 personas por cada millón, lo que se traduce entre 230 y 690 casos anuales en España. Todavía se considera una enfermedad rara, que suele aparecer principalmente entre los 60 y 70 años.

Los estudios muestran que los pacientes con mielofibrosis tienen una esperanza de vida reducida, con una supervivencia mediana de 5,7 años. Además, "los síntomas de la mielofibrosis tienen un importante impacto en el día a día del paciente, impidiéndole llevar una vida normal. Entre ellos destaca el cansancio, uno de los síntomas que más afecta a su calidad de vida, ya que les impide realizar tareas diarias como trabajar, realizar actividades físicas o salir de casa con la frecuencia habitual. Más del 75% de los pacientes reconoce un aumento de la inactividad física que le impide llevar una vida normal", afirma el doctor Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona.

"Otra de las manifestaciones clínicas que afecta de forma importante a la calidad de vida es la esplenomegalia, la cual produce, entre otros síntomas, dolor en la zona abdominal y opresión del estómago”.

El medicamento ha demostrado una mejoría intensa de los síntomas y de la esplenomegalia, así como una prolongación significativa en la supervivencia de los pacientes con mielofibrosis avanzada. "La mielofibrosis se desarrolla cuando la señalización descontrolada de la vía JAK (que regula la producción de células sanguíneas) provoca la fibrosis ("cicatrización" de la médula ósea) y la producción defectuosa de células sanguíneas, dando lugar a un agrandamiento del bazo y a otras complicaciones graves”, señala el doctor Cervantes, añadiendo que el nuevo medicamento “actúa directamente en el mecanismo subyacente de la mielofibrosis, reduciendo de forma significativa la esplenomegalia y mejorando los síntomas con independencia del estado de mutación del gen JAK2, del subtipo patológico o de cualquier tratamiento previo”

"También se ha demostrado que después de cuatro años de terapia con este fármaco, la fibrosis de la médula ósea mejoró en un 22% y se estabilizó en un 56% de los pacientes con mielofibrosis. No se observó un efecto comparable con la terapia convencional prolongada. Estos datos son de interés y requieren un mayor seguimiento para observar el efecto obtenido a largo plazo", concluye.

LA EVIDENCIA CLÍNICA

El medicamento fue aprobado por la Comisión Europea en agosto de 2012 para el tratamiento de la esplenomegalia o de los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática), mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemiaesencial. En junio de 2013 los resultados del estudio COMFORT-II a los tres años de seguimiento demostraron que el fármaco (ruxolitinib) produce reducciones sostenidas del volumen del bazo en comparación con la terapia convencional, mejora los síntomas generales y prolonga la supervivencia de los pacientes. Además, en un análisis a largo plazo, estabilizó en un porcentaje apreciable de los pacientes la progresión de la fibrosis de la médula ósea característica de la enfermedad.


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