La aprobación se ha basado en los datos de eficacia y seguridad de un estudio clínico de Fase III
“Con esta última aprobación de Votubia en la UE, los pacientes con CET que padecen crisis epilépticas de inicio parcial refractarias (una de las manifestaciones más debilitantes del CET) cuentan ya con una nueva opción terapéutica para abordar una importante necesidad desatendida”, anuncia el CEO de Novartis Oncology, Bruno Strigini. “Se trata de un grato avance y un hito importante en nuestro compromiso permanente de mejorar el cuidado de la comunidad de estos pacientes”.La aprobación en la UE de este fármaco se ha basado en los datos de eficacia y seguridad de un estudio clínico de Fase III (EXIST-3: EXamining everolimus In a Study of TSC) que descubrió que, usado como terapia adyuvante, reducía significativamente la frecuencia de las crisis epilépticas de inicio parcial refractarias asociada al CET comparado con el placebo. Se evaluó la eficacia y seguridad de las concentraciones de exposición mínima de Votubia, 3–7 ng/mL(exposición baja) y 9–15 ng/mL (exposición alta). Los pacientes de todos los grupos de tratamiento recibieron de forma concomitante de uno a tres fármacos antiepilépticos (FAE) durante las dieciocho semanas de la fase central del estudio. El paciente más joven reclutado tenía dos años. La tasa de respuesta a las crisis epilépticas fue significativamente mayor con Votubia en exposición baja (LE) y alta (HE) versus el placebo.
El complejo de esclerosis tuberosa es un trastorno genético raro que afecta a cerca de un millón de personas en todo el mundo. Alrededor del 85% de los pacientes con CET sufren epilepsia y crisis epilépticas incontroladas asociadas al CET que pueden resultar debilitantes para los pacientes. Este medicamento es la única opción no quirúrgica aprobada indicada para tratar tumores cerebrales y renales no malignos en ciertos pacientes con CET. EXIST-3 es el primer estudio de Fase III que ha demostrado el beneficio significativo de Votubia adyuvante para tratar las crisis epilépticas de inicio parcial refractarias en pacientes con CET. Dichos datos pueden usarse para respaldar solicitudes de registro en otros países.
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