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La FDA aprueba midostaurina contra un tipo de leucemia y tres de mastocitos sistémica

Es una terapia que demuestra una mejora en la supervivencia de pacientes con leucemia mieloide aguda, un tipo de cáncer raro y agresivo que afecta a la sangre y a la médula ósea.

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03.05.2017 - 16:53

La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha aprobado midostaurina, anteriormente conocida como PKC412, comercializada con el nombre de Rydapt, para dos indicaciones. Así lo ha anunciado la farmacéutica Novartis, desde donde especifican que el fármaco estará disponible para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico en pacientes con mutación positiva de la tirosina quinasa 3 tipo FMS (FLT3 ), detectada mediante una prueba aprobada por la FDA, en combinación con quimioterapia.

"Representa un avance destacable como primera y única terapia dirigida aprobada para pacientes que han contado con limitadas opciones durante muchos años"
Este fármaco también ha sido aprobado para el tratamiento en adultos con mastocitosis sistémica (MS) avanzada, que incluye la mastocitosis sistémica agresiva (MSA), la mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) y la leucemia mastocítica. Esta aprobación es posterior a una designación de Terapia Innovadora para la LMA con mutación FLT3, así como a la designación de Medicamento Huérfano y de Revisión Prioritaria en ambas indicaciones por parte de la FDA. Actualmente, están en curso solicitudes de aprobación de Rydapt en todo el mundo.

“Rydapt representa un avance destacable como primera y única terapia dirigida aprobada para pacientes que han contado con limitadas opciones durante muchos años”, afirma Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology. “Nos enorgullece continuar con nuestra posición de liderazgo en hematología, al tiempo que continuamos trabajando para proporcionar medicamentos innovadores para los pacientes de todo el mundo”.

"Nos enorgullece continuar con nuestra posición de liderazgo en hematología"
La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer raro y agresivo que afecta a la sangre y a la médula ósea. En Estados Unidos se calcula que cerca de 21.000 personas serán diagnosticadas de esta enfermedad en 2017. Aproximadamente, un tercio de los pacientes con, es decir, unos 7.000 tendrán la mutación del gen FLT3, que es un tipo de receptor de la superficie celular que desarrolla una función importante en el aumento de determinadas células sanguíneas. La mutación del gen FLT3 puede provocar una aceleración de la progresión de la enfermedad, unos mayores índices de recaída y unos menores índices de supervivencia respecto a otras formas de la patología. Antes de la aprobación de Rydapt, la estrategia terapéutica de la LMA prácticamente no había experimentado ningún cambio en los últimos 25 años.

Por su parte, la mastocitosis sistémica (MS) avanzada es un trastorno hematológico raro caracterizado por la proliferación y la acumulación incontrolada de mastocitos, o mediadores de las respuestas alérgicas, en uno o más órganos. En la MS avanzada, los mastocitos se acumulan en cantidades tan elevadas que inician un daño orgánico. La mediana de la supervivencia global es actualmente inferior a seis meses en el caso de la leucemia mastocítica, de dos años en la MS-NHA y de 3,5 años en la MSA.


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