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SEGÚN LA FARMACÉUTICA

¿Por qué Esteve retrasa el ensayo para salvar a un niño con enfermedad de Hunter?

Desde el laboratorio justifican así que se no se haya comenzado todavía a desarrollar el tratamiento que podría salvar la vida de 46 niños en España con esta enfermedad rara.
Joan Esteve, presidente de Esteve

1 min

30.06.2017 - 21:00

Con una campaña de recogida de firmas que reúne más de 110.000 rúbricas de apoyo para encontrar un tratamiento que pueda curar a un niño de 6 años con síndrome de Hunter, la farmacéutica Esteve ha explicado a ConSalud.es las razones por las que no se adelanta el desarrollo de un ensayo clínico clave para tal fin.

"Es imprescindible primero tener el conocimiento básico en Sanfilippo A"
“En este momento estamos trabajando intensamente en el desarrollo de la fabricación de la terapia con los requerimientos regulatorios de calidad farmacéutica para Sanfilippo A”, dicen desde la farmacéutica. “Es imprescindible primero tener el conocimiento básico en Sanfilippo A”, otra enfermedad rara, “que nos permita la posibilidad de aplicarlo al síndrome de Hunter debido a que no hay precedente para este tipo de terapias”.

El tratamiento se basa en la fabricación de una terapia génica, “un proceso muy complejo que no tiene precedente, no hay conocimiento disponible y representa un reto muy importante”, sostienen. De hecho, hasta el momento en Esteve han estado inmersos en el desarrollo de los pasos necesarios para la implementación de la correcta fabricación que permita disponer de las primeras muestras para el ensayo clínico de Sanfilippo A.

Hasta el momento la investigación se ha centrado sólo en la enfermedad rara del síndrome de Sanfilippo A
“Una vez disponibles las primeras muestras para este ensayo clínico, y para no exponer a riesgos innecesarios, se va a ensayar su seguridad, tolerabilidad y aspectos de eficacia en el estudio clínico de Fase I/II en un número específico de pacientes con síndrome de Sanfilippo A de acuerdo al protocolo autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps).

Dicho de otra forma, el objetivo del enfoque actual de la farmacéutica en el proceso de fabricación es, una vez desarrollado adecuadamente para Sanfilippo A, “tener el conocimiento imprescindible y la metodología necesaria para su posible adaptación para la fabricación de las terapias génicas para Hunter y Sanfilippo B”. Asimismo, desde Esteve concluyen que “no es cuestión de recursos per se”.


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