Muchos especialistas consideran que la carga útil terapéutica para células diana específicas con pocos efectos adversos es una de las claves de la investigación médica. En este sentido, un equipo de investigadores de la Universidad de Tel Aviv (Israel) ha explorado un enfoque biológico para dirigir nanotransportadores cargados con proteínas 'game changers' a células específicas. Este sofisticado método puede resultar útil en el tratamiento de innumerables tumores malignos, enfermedades inflamatorias y trastornos genéticos raros.
El profesor Dan Peer, director del Laboratorio de Nanomedicina de Precisión de la Facultad de Biología Celular Molecular, ha dirigido la investigación del nuevo estudio, que fue conducida por el estudiante Nuphar Veiga y sus colegas de laboratorio Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi y Srinivas Ramishetti. La investigación fue publicada en la revista científica Nature Communications.
"Pudimos demostrar que la proteína antiinflamatoria selectiva en las células diana redujo los síntomas y la gravedad de una enfermedad como la colitis"
En los últimos años, se ha demostrado que los portadores de lípidos que encapsulan los ARN mensajeros (ARNm) son extremadamente útiles para alterar las expresiones de proteínas para una gran cantidad de enfermedades. No obstante, dirigir esta información a células específicas ha sido un gran desafío.
"En nuestra nueva investigación, utilizamos portadores cargados de ARNm, nanovehículos que llevan un conjunto de instrucciones genéticas a través de una plataforma biológica llamada Asset, para identificar las instrucciones genéticas de una proteína antiinflamatoria en las células inmunitarias", señala Peer. "Pudimos demostrar que la proteína antiinflamatoria selectiva en las células diana redujo los síntomas y la gravedad de una enfermedad como la colitis", agrega el docente.
El propio Dan Peer manifiesta que "esta investigación es revolucionaria. Allana el camino para la introducción de un ARNm que podría codificar cualquier proteína que carece de células, con aplicaciones directas para enfermedades genéticas, inflamatorias y autoinmunes, por no mencionar el cáncer, en el que ciertos genes se expresan en exceso".
"Este estudio abre nuevas vías en el suministro de moléculas de ARNm específicas para las células y, en última instancia, podría introducir el ARNm antiinflamatorio específico como una nueva modalidad terapéutica para las enfermedades inflamatorias del intestino", indica, por su parte, Nuphar Veiga.
"La producción de proteínas basada en ARNm dirigida tiene aplicaciones tanto terapéuticas como de investigación"
"La producción de proteínas basada en ARNm dirigida tiene aplicaciones tanto terapéuticas como de investigación", concluye Veiga, asegurando que "en el futuro, tenemos la intención de utilizar la administración de ARNm dirigida a la investigación de nuevas terapias para el tratamiento de trastornos inflamatorios, cáncer y enfermedades genéticas raras".