EN LUGAR DE VIRUS INACTIVO

El oro podría ser clave en la terapia genética para el VIH

La principal novedad de esta nueva terapia es que utiliza una nanopartícula de oro en lugar de un virus inactivo

El oro podría ser clave en la terapia genética para el VIH
El oro podría ser clave en la terapia genética para el VIH

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Redacción SaluDigital Redacción SaluDigital

15.06.2019 - 00:30

Un grupo de científicos del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson de Estados Unidos está desarrollando una nueva terapia genética que simplifica la forma en la que las instrucciones de edición de genes se entregan a las células.

La principal novedad de este proceso es que se utiliza una nanopartícula de oro en lugar de un virus inactivo. Gracias a esto suministraron con seguridad herramientas de edición de genes en modelos de VIH y trastornos hereditarios de la sangre. Este estudio, del que se hace eco EurekAlert, ha sido publicado en 'Nature Materials'.

Condujo a la exitosa edición de genes en células madre de la sangre sin efectos tóxicos

Es la primera vez que se utiliza una nanopartícula de oro cargada con CRISPR para editar genes en un raro pero poderoso subconjunto de células madre de la sangre, la fuente de todas las células de la sangre. La nanopartícula de oro que lleva CRISPR condujo a la exitosa edición de genes en células madre de la sangre sin efectos tóxicos.

"A medida que las terapias genéticas se abren camino a través de los ensayos clínicos y están disponibles para los pacientes, necesitamos un enfoque más práctico", ha explicado la autora principal, la doctora Jennifer Adair, miembro asistente de la División de Investigación Clínica en Fred Hutch, agregando que los métodos actuales de realización La terapia genética es inaccesible para millones de personas en todo el mundo. "Quería encontrar algo más simple, algo que entregaría de forma pasiva la edición de genes a las células madre de la sangre".

Si bien CRISPR ha hecho que sea más rápido y fácil entregar modificaciones genéticas al genoma con precisión, todavía tiene desafíos. Lograr que las células acepten las herramientas de edición de genes CRISPR implica una pequeña descarga eléctrica que puede dañar e incluso matar a las células. Y si se requieren ediciones genéticas precisas, las moléculas adicionales deben diseñarse para proporcionarlas, lo que aumenta el costo y el tiempo.

Implica una pequeña descarga eléctrica que puede dañar e incluso matar a las células

Las nanopartículas de oro son una alternativa prometedora porque la superficie de estas pequeñas esferas  de alrededor de una mil millonésima parte del tamaño de un grano de sal permite que otras moléculas se adhieran fácilmente a ellas y se adhieran.

"Diseñamos las nanopartículas de oro para cruzar rápidamente la membrana celular, esquivar los orgánulos celulares que buscan destruirlas e ir directamente al núcleo celular para editar los genes", ha dicho el doctor Reza Shahbazi, investigador postdoctoral de Fred Hutch que trabajó con nanopartículas de oro para la administración de fármacos y genes durante siete años.

Shahbazi hizo las partículas de oro a partir de oro de grado de laboratorio que se purifica y se presenta como un líquido en una pequeña botella de laboratorio. Mezcla el oro purificado en una solución que hace que los iones de oro individuales formen partículas diminutas, que los investigadores luego midieron para determinar su tamaño. Descubrieron que un tamaño particular, de 19 nanómetros de ancho, era el mejor por ser lo suficientemente grande y pegajoso como para agregar materiales de edición de genes a la superficie de las partículas, mientras que todavía era lo suficientemente pequeño como para que las células los absorbieran.

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