DE MANERA MÁS EFICIENTE Y SEGURA

Nueva herramienta, capaz de eliminar genes defectuosos y reemplazarlos por otros nuevos

Los investigadores del MIT demostraron que podían utilizar el sistema PASTE para insertar genes en varios tipos de células humanas

ADN (Foto. Freepik)
ADN (Foto. Freepik)

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29.11.2022 - 00:00

El ADN es el material que contiene la información hereditaria en los seres humanos. Es tan importante que un ADN defectuoso puede ser el causante de una malformación o incluso de la aparición de ciertas enfermedades o cánceres.

Ahora, investigadores del MIT han desarrollado una nueva herramienta capaz de eliminar genes defectuosos y reemplazarlos por otros nuevos, de una manera más eficiente y segura.

Con este sistema, los investigadores demostraron que podían introducir genes de hasta 36.000 pares de bases de ADN en varios tipos de células humanas.  La nueva técnica, conocida como PASTE, podría ser prometedora para tratar enfermedades causadas por genes defectuosos con un gran número de mutaciones, como la fibrosis quística.

“Se trata de una nueva forma genética de atacar estas enfermedades tan difíciles de tratar”, explica Omar Abudayyeh, investigador del Instituto McGovern de Investigación Cerebral del MIT. “Queríamos trabajar hacia lo que se suponía que debía hacer la terapia génica en su inicio, que es sustituir genes, no sólo corregir mutaciones individuales", añade.

Esta nueva herramienta combina la orientación precisa de CRISPR-Cas9, un conjunto de moléculas originalmente derivadas de los sistemas de defensa bacterianos, con enzimas llamadas integrasas, que los virus utilizan para insertar su propio material genético en un genoma bacteriano.

La nueva técnica además sirve para tratar enfermedades causadas por genes defectuosos como la fibrosis quística 

"Al igual que CRISPR, estas integrasas provienen de la continua batalla entre las bacterias y los virus que las infectan “, apunta Jonathan Gootenberg, también becario en el Instituto McGovern.

ELIMINACIÓN DE GEN DEFECTUOSO

El sistema de edición de genes CRISPR-Cas9 consiste en una enzima de corte de ADN llamada Cas9 y una cadena corta de ARN que guía a la enzima a un área específica del genoma. Cuando Cas9 y el ARN guía dirigido a un gen enfermo se introducen en las células, se realiza un corte específico en el genoma y los procesos de reparación del ADN de las células pegan el corte, eliminando a menudo una pequeña porción del genoma.

El equipo del MIT quería desarrollar una herramienta que pudiera eliminar un gen defectuoso y sustituirlo por uno nuevo sin inducir ninguna rotura de doble cadena de ADN. Para lograr este objetivo, recurrieron a una familia de enzimas llamadas integrasas, que los virus llamados bacteriófagos utilizan para insertarse en los genomas bacterianos

En este estudio, los investigadores demostraron que podían utilizar el sistema PASTE para insertar genes en varios tipos de células humanas, como las hepáticas, las células T y los linfoblastos (glóbulos blancos inmaduros). Probaron el sistema de entrega con 13 genes diferentes de carga útil, incluidos algunos que podrían ser terapéuticos, y fueron capaces de insertarlos en nueve lugares diferentes del genoma.

Los investigadores están estudiando ahora la posibilidad de utilizar esta herramienta como una posible forma de sustituir el gen defectuoso de la fibrosis quística. Esta técnica también podría ser útil para tratar enfermedades de la sangre causadas por genes defectuosos, como la hemofilia y la deficiencia de G6PD, o la enfermedad de Huntington, un trastorno neurológico causado por un gen defectuoso que tiene demasiadas repeticiones.

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