Investigadores de la Universidad Johns Hopkins han ideado una forma de empaquetar estrechamente largas cadenas de ADN en nanopartículas y enviarlas al ojo.
Así, una vez dentro de las células de la retina, se liberan los haces de ADN para promover la producción de una proteína terapéutica sin preocuparse por los efectos secundarios virales.
Para hacer esto posible, el equipo creó una nueva molécula de polímero grande para comprimir los haces de ADN con mucha fuerza.
Esta molécula es biodegradable y deja el ojo y el cuerpo una vez que se realiza su trabajo. El vaso compacto del ADN y el polímero es lo suficientemente pequeño como para entrar en las células vivas sin causar daños.
El equipo creó una nueva molécula de polímero grande para comprimir los haces de ADN con mucha fuerza
Inicialmente, los científicos entregaron material genético para una proteína fluorescente en los ojos de los ratones para ver si ingresa a las células y produce la proteína. Incluso meses después, los ojos de los ratones continuaron brillando.
Una vez que se confirmó que el enfoque funciona, entregaron un gen que produce una proteína (factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF)) que conduce a un crecimiento anormal de los vasos sanguíneos en un grupo de ratones.
Estos animales desarrollaron un crecimiento de los vasos sanguíneos similar al observado en personas con degeneración macular húmeda.
En la misma línea, los investigadores idearon otro experimento que consiste en una terapia génica que genera una proteína que desactiva VEGF. Esta es la misma terapia que ya está disponible, pero en forma de una nanopartícula que produce efectos a largo plazo y no requiere inyecciones oculares frecuentes.
Los resultados mostraron que después de las inyecciones de nanopartículas, los animales tuvieron una reducción del 60% en los vasos sanguíneos anormales en comparación con los controles, y el efecto duró más de un mes.