La compañía Vaccinex está trabajando en un anticuerpo que espera pueda ser el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el trastorno cerebral progresivo, pero ese programa acaba de encontrar un obstáculo en la fase 2.
Concretamente, el tratamiento, pepinemab, no logró vencer al placebo en 179 pacientes con enfermedad de Huntington en etapa temprana, y se perdieron los criterios de valoración coprimarios del estudio.
Aunque el fármaco mostró una tendencia positiva en dos evaluaciones cognitivas de la enfermedad de Huntington, su rendimiento no superó al placebo por un margen lo suficientemente amplio como para ser estadísticamente significativo.
La empresa atribuye el fallo del ensayo a una combinación de criterios de valoración incorrectos y la población de pacientes incorrecta.
Los criterios de valoración fueron "una familia de evaluaciones cognitivas que provienen de la batería de evaluación cognitiva de la enfermedad de Huntington" y la impresión clínica global del cambio, una evaluación realizada por el médico tratante del cambio en la condición de un paciente desde el inicio.
La empresa atribuye el fallo del ensayo a una combinación de criterios de valoración incorrectos y la población de pacientes incorrecta
“La FDA nos había ordenado que averiguáramos cuáles de las seis evaluaciones diferentes que componen la batería tienen más impacto en relación con nuestro estudio y nuestro tratamiento, e identificamos dos que creíamos que tenían el mayor impacto”, ha indicado el director ejecutivo de Vaccinex, Maurice Zauderer.
“Cuanto más difícil es la tarea, más temprano en la progresión de la enfermedad se ven déficits en el rendimiento. Con tareas fáciles, se necesita mucha neurodegeneración antes de que los pacientes no puedan hacerlas”, ha añadido Zauderer.
El estudio también probó el fármaco en pacientes con enfermedad prodrómica, es decir, pacientes que se sabe que tienen la mutación que causa la enfermedad de Huntington pero que aún no han mostrado síntomas, pero Vaccinex no espera que esos resultados sean mejores.
“En retrospectiva, hubiera sido mejor seleccionar pacientes que estuvieran un poco más avanzados y que ya mostraran signos de dificultades cognitivas”, ha concluido Zauderer.