La Fundación Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) ha lanzado una nueva compañía, GeneTx Biotherapeutics, que se encargará de desarrollar un medicamento antisentido para el tratamiento del síndrome de Angelman.
Paula Evans, presidenta de FAST, asumirá el cargo de directora general, mientras que Allyson Berent, directora científica de FAST, se incorporará como jefa de operaciones.
Sus síntomas incluyen retraso en el desarrollo, discapacidad intelectual, discapacidad grave del habla y problemas de movimiento y equilibrio
El lanzamiento de GeneTx es un gran paso para FAST, que ha estado trabajando en tecnologías para tratar la causa raíz y los síntomas del síndrome de Angelman, dijo Berent.
El trastorno es causado por un gen UBE3A defectuoso, heredado de la madre. Sus síntomas incluyen retraso en el desarrollo, discapacidad intelectual, discapacidad grave del habla y problemas de movimiento y equilibrio.
Y es que, el síndrome de Angelman tiene una necesidad insatisfecha tan importante, para la cual no hay terapias aprobadas, y el panorama para llevar tratamientos significativos a la comunidad se está expandiendo significativamente.
El prometedor medicamento, GTX-101 pertenece a una clase de medicamentos llamados antisentido que silencian los genes responsables de los trastornos genéticos.