Las enfermedades raras cada vez están cobrando mayor importancia dentro de la industria farmacéutica. En términos de cifras, entre 2000 y julio de 2022 Europa pasó de tener ocho a 133 medicamentos huérfanos disponibles, entre 2006 y 2016 el crecimiento del número de ensayos clínicos en Europa ascendió en un 88%, y hoy uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) esta dirigido a enfermedades raras.
El 95% de las enfermedades raras aún no tiene tratamiento
En cuanto al futuro, según el informe ‘World Preview 2022 Outlook to 2028’, elaborado por la consultora Evaluate Pharma, resalta el crecimiento que tendrá este tipo de medicamentos en áreas como la oncología o la genómica. Además apunta que la tasa compuesta anual de 2021-2026 supera el 12% y para 2026 se espera que sea del 20% de todas las ventas de medicamentos recetados y casi un tercio del valor de la cartera mundial de medicamentos. Económicamente, cada uno de los diez principales medicamentos huérfanos tendrá un valor de entre 3 mil millones de dólares (2.819.283.968 euros) y 13 mil millones de dólares (12.216.896.512 euros) para 2026.
En este panorama surge Rare Diseases Moonshot (Objetivo enfermedades raras), una nueva alianza internacional que tiene como principal objetivo acelerar la investigación en enfermedades poco frecuentes. A pesar de que el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, basado en un sistema de incentivos y modelos de acceso anticipado, haya demostrado su eficacia en estas dos décadas, no ha sido suficiente, ya que el 95% de las enfermedades raras aún no tiene tratamiento.
Objetivo enfermedades raras, une a diferentes organizaciones para aunar conocimiento, mejorar la colaboración público-privada y reducir la fragmentación en investigación que existe en este campo a día de hoy. Además, han anunciado que incorporarán a un ecosistema de expertos para impulsar la investigación traslacional que logre llevar las innovaciones terapéuticas; optimizar los ensayos clínicos y la regulación para sectores muy pequeños de pacientes; y desarrollar infraestructuras que aceleren el camino entre el diagnóstico y el tratamiento.
Objetivo enfermedades raras, une a diferentes organizaciones para aunar conocimiento, mejorar la colaboración público-privada y reducir la fragmentación en investigación
La iniciativa surge del llamamiento de la Comisión Europea para abordar las necesidades médicas no cubiertas. Entre las que evidentemente se encuentran las enfermedades raras que según muestran los datos, necesitan soluciones políticas globales, desde el diagnóstico al acceso a los nuevos medicamentos. El continente Europeo ha ido perdiendo peso dentro de la industria farmacéutica y especialmente en la fabricación de medicamentos. A mediados de los años 90 se generaban casi la mitad de los nuevos medicamentos; hoy, el 47% corresponden a Estados Unidos, por apenas el 23% de Europa. Todo ello unido a la creciente inversión en China hace necesarios este tipo de proyectos.