La farmacéutica japonesa Astellas Pharma, cuyo CEO es Yoshihiko Hatanaka, ha firmado un acuerdo con Gene Therapy Research Institution (GTRI) para la negociación exclusiva de los derechos de desarrollo global y comercialización del programa de terapia génica GT0001X para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La causa de la ELA es desconocida y no se ha establecido una terapia eficaz para detener la progresión de esta enfermedad. El programa de terapia génica GT0001X es un vector de virus adenoasociado modificado que expresa ADAR2 humana. Actualmente, Gene Therapy Research Institution ha estado desarrollando GT0001X en la etapa preclínica para el tratamiento de ELA esporádica. En el futuro, se investigará la eficacia clínica y la seguridad.