La compañía Rocket Pharmaceuticals ha recibido una muestra de confianza de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés Food and Drug Administration) en el potencial de su tratamiento de terapia génica para una enfermedad cardíaca genética.
La terapia génica basada en virus adenoasociados, RP-A501, se ha situado en el foco del organismo regulador desde hace dos años, cuando la agencia impuso una suspensión clínica en un ensayo clínico de fase temprana en la enfermedad de Danon. No obstante, tras haber salido del suspenso a finales de 2021 y haber entregado todos los datos requeridos, Rocket ahora ha seducido a la FDA acerca del potencial de la terapia génica.
Tras haber salido del suspenso a finales de 2021 y haber entregado todos los datos requeridos, Rocket ahora ha seducido a la FDA acerca del potencial de la terapia génica
El martes, la biotecnología reveló la recepción de un visto bueno de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) para RP-A501. En este sentido, la FDA otorga la designación a terapias génicas y otros productos avanzados que, según la evidencia clínica preliminar, tienen el potencial de tratar enfermedades graves o potencialmente mortales.
Como terapia génica en desarrollo para Danon, una enfermedad genética con una mediana de supervivencia general de 19 años en hombres, RP-A501 cumple dos de los criterios para la designación RMAT por definición. La única pregunta era si la evidencia clínica preliminar indicaba que el candidato realmente podía tratar la patología.
Rocket generó datos para responder a esa pregunta en un ensayo clínico de fase 1 que vinculó la terapia génica con la mejora o estabilización de biomarcadores cardíacos, incluida la hormona BNP y la proteína troponina I
Rocket generó datos para responder a esa pregunta en un ensayo clínico de fase 1 que vinculó la terapia génica con la mejora o estabilización de biomarcadores cardíacos, incluida la hormona BNP y la proteína troponina I. La biotecnología comparó los resultados con los datos de una muestra de pacientes pediátricos y adolescentes.
Según los datos, Rocket planea pasar a una prueba fundamental de fase 2. El mes pasado, la biotecnología expuso que había llegado a un acuerdo con la FDA sobre los elementos clave del ensayo clínico, incluido el uso de un diseño de etiqueta abierta de un solo brazo con datos de historia como un comparador externo y el potencial para una aprobación acelerada basada en un criterio de valoración compuesto basado en biomarcadores.